Soliris（eculizumab）第四个适应症！Soliris治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）III期临床成功

2018年，Alexion公司公布了市面上唯一一款靶向C5的抗体药物Soliris（eculizumab）治疗视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）的III期临床研究PREVENT的积极顶线数据。 该研究是一项多国、双盲、平行组、时间-事件研究，在水通道蛋白-4（AQP4）自身抗体阳性的NMOSD患者中开展，评估了Soliris相对于安慰剂的疗效和安全性。

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研究中，143例成人患者以2:1的比例随机分配接受Soliris和安慰剂治疗，同时患者可接受稳定维持剂量的研究协议中所允许的支持性免疫抑制疗法，预防复发。主要终点是由独立审查委员会评估的首次研究期间复发（on-trial relapse）的时间。

次要终点包括研究期间的年复发率、残疾&生活质量、安全性和耐受性。 结果显示，该研究达到了主要终点，与安慰剂相比，Soliris将NMOSD复发风险显著降低了94.2%（p＜0.0001）。在治疗第48周时，接受Soliris治疗组有97.9%的患者没有复发，安慰剂组比例为63.2%。

此外，与安慰剂相比，Soliris也将研究期间的年复发率显著降低了95.5%（p＜0.0001），达到了研究的关键次要终点。 在其他次要终点方面（包括残疾&生活质量），尽管结果有利于Soliris，但所观察到的与安慰剂相比的差异很小。这也是意料之中的，因为NMOSD的疾病恶化是由复发所引起的损害所驱动的。

长期残疾评估的后续进行受到试验设计的限制。因为该研究的试验设计是患者在病情复发6周后可过渡到开放标签研究，在开放标签期间，所有患者均接受Soliris治疗。 该研究中，Soliris的耐受性良好。安全性与先前研究以及Soliris已批准的3个适应症的实际临床应用相一致，没有观察到脑膜炎球菌感染病例。

由于该研究是一项时间-事件研究，因此每例患者的治疗持续时间是不同的，完成研究的患者或是因为病情复发或是因为研究结束而进入扩展研究接受开放标签Soliris治疗。该研究中，共有109例患者进入扩展研究。进一步的详细数据将在未来召开的医学会议上公布。

NMOSD是一种罕见的、破坏性的、补体介导的中枢神经系统疾病，其特征是复发，每次复发都会导致残疾的逐步累积，包括失明和麻痹，有时甚至过早死亡。AQP4自身抗体阳性的患者约占所有NMOSD病例的四分之三。该病主要影响女性，目前还没有获批治疗该疾病的方法。

值得一提的是，Soliris® (活性成分：Eculizumab)是一款重组人源化单克隆IgG2 /4κ抗体，能够特异性结合补体蛋白C5。Soliris®用来治疗对MAC敏感的细胞引发的疾病：比如，阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)患者的红细胞缺乏这种保护措施，MAC会导致这些红细胞裂解，产生血红蛋白尿。

在Soliris®出现以前，骨髓移植是治疗PNH的唯一方法。 Soliris在获得FDA批准之前，Soliris®就获得了针对PNH的孤儿药资格认证，截至目前，Soliris已获批三种超级罕见病：1.2007年3月，FDA首次批准Soliris®用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)；

2.治疗非典型溶血尿毒综合征 (aHUS)；3.2017年，Soliris®用于重症肌无力 (gMG)的治疗也获得了FDA的批准。以上资讯来源于网络，整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助中国患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药依据，具体用药指引，请咨询主治医师。