依库珠单抗(SOLIRISECULIZUMAB)能显著减少重症肌无力患者的疲劳感

依库珠单抗(SOLIRIS/ECULIZUMAB)是一种补体抑制剂，可阻断免疫系统补体途径的信号，该途径被认为与MG中有害自身抗体的形成有关。来自26周、随机、双盲、安慰剂对照的3期REGAIN研究（NCT01997229）及其52周开放深入研究（NCT02301624）的最新发现，显示出对全身性MG患者的临床富有意义的改善。

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重症肌无力（MG）是一种自身免疫性疾病，由肌肉收缩所必需的抗乙酰胆碱受体抗体的异常产生引起。这导致肌肉无力，缺乏肌肉耐力和极度疲劳。目前用于确定疾病严重程度的评估工具，包括患者报告的MG日常生活活动量（MG-ADL）量表，15项MG生活质量量表（MG-QOL15）量表以及医生完成的定量MG（QMG）评估肌肉力量，评估疲劳对MG的影响。

研究人员说：“感知疲劳（疲倦感，精力不足，注意力不集中）......对于这些患者来说也是一个重要的临床问题，可能与肌肉无力和易疲倦有所不同。”神经系统疾病中的生活质量（神经生活质量）疲劳分量表是一项19项自我评估表，其中包括“从疲倦到压倒性，衰弱和持续疲惫感的感觉，这些感觉降低了身体，功能，社交能力和心理活动。

在这项研究中，研究人员开始研究Soliris对一组患有全身性MG的患者的感知疲劳的影响，这些患者使用Neuro-QOL量表参与REGAIN。共有125名患有全身性MG的患者被随机分配接受依库珠单抗（62）或安慰剂（63）治疗。所有患者均在REGAIN第26周用MG-ADL，QMG，MG-QOL15和Neuro-QOL疲劳评分进行评分。

结果显示，在第26周，与使用安慰剂治疗的患者相比，接受Soliris治疗的患者的Neuro-QOL疲劳评分显著改善。这些发现与先前在REGAIN中报道的MG-ADL，QMG和MG-QOL15评分一致。相关分析证实，在REGAIN期间，治疗Soliris的患者的Neuro-QOL疲劳评分与MG-QOL15，MG-ADL和QMG评分密切相关。相反，对于使用安慰剂治疗的患者，评分相关性较弱。

Neuro-QOL的改善在治疗52周的开放标签延长期间，依库珠单抗治疗患者的疲劳评分得以维持。研究者总结说道：“我们的研究结果表明，Neuro-QOL疲劳分量表可用于评估感知疲劳的临床影响和全身性MG患者的治疗干预效果，有助于数据的一致性和总体性，证明依库珠单抗降低了这些患者的临床负担"。