长效C5补体抑制剂Ultomiris获FDA批准扩大适应症范围：治疗≥1个月儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)

2021年06月07日，美国食品和药物管理局（FDA）扩大了 Alexion Pharmaceuticals 的Ultomiris (ravulizumab-cwvz) 的适应症范围，包括治疗1个月大的儿童和青少年阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)。

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最新提交的文件由FDA 根据优先审查进行评估，该文件基于对13名9至17岁PNH患者进行的 III 期研究的中期结果，其中 5名从未接受过补体抑制剂治疗，而其余的先前接受了Alexion较早的C5抑制剂药物Soliris（依库珠单抗）。据该公司称，Ultomiris 在 26 周内有效地实现了完全的终末补体抑制。

结果显示，之前未接受补体抑制剂治疗的患者中有60%避免了输血，而之前接受过Soliris（依库珠单抗）治疗的所有患者都是如此。 试验中也没有报告与治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停药或出现突破性溶血。来自中期分析的数据将在本周晚些时候的欧洲血液学协会 (EHA) 会议上公布。

此前，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Ultomiris（ravulizumab-cwvz）100mg/mL制剂：（1）治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）成人患者；（2）治疗非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）成人和儿童（≥1个月）患者，以抑制补体介导的血栓性微血管病（TMA）。

Ultomiris是获监管批准的首个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，此次获批，也是成为美国第一个批准用于儿科的PNH药物。 阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。

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