Lambert-Eaton肌无力综合征药物--Firdapse

Firdapse（amifampridine）片剂是由Catalyst制药公司研发的一款药物，该药经美国FDA批准后用于Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）成人患者的治疗。Firdapse也是美国市场首个获准治疗LMES的药物。

图片来源于网络如有侵权联系删除

LEMS是一种罕见的自身免疫性疾病，影响神经和肌肉的连接，破坏神经细胞向肌肉细胞发送信号的能力，并导致虚弱和其他症状。LEMS可能与其他自身免疫性疾病有关，但更常见于癌症患者，如小细胞肺癌，其发病先于或与癌症诊断的时间一致。据估计，全世界每百万人中有三个人患有LEMS。

Firdapse的疗效主要在以下两个临床试验中得到证实，这两项研究中共入组了64例成人患者，他们分别接受了Firdapse和安慰剂治疗。数据显示，与安慰剂患者相比，接受Firdapse治疗的患者在重症肌无力评分（13项医师评定的分类量表，评估肌肉无力）和对象整体印象量表（7分量表，由患者对研究药物治疗对其身体健康影响的总体印象进行评定）方面获得了更大幅度的改善。

在试验中，最常见的不良反应包括烧灼或刺痛(感觉异常)、上呼吸道感染、腹痛、恶心、腹泻、头痛、肝酶升高、背痛、高血压和肌肉痉挛。癫痫发作在没有癫痫发作史的患者中已被观察到。如果患者有皮疹、荨麻疹、瘙痒、发烧、肿胀或呼吸困难等过敏反应的迹象，应立即通知其卫生保健提供者。