两款新药Firdapse与Xospata同日获得FDA批准上市

2018年11月28日，美国FDA批准了两款新药上市，分别是安斯泰来（Astellas Pharma）公司的Xospata（gilteritinib）和Catalyst Pharmaceuticals公司的Firdapse（amifampridine）。

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Xospata是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病（AML）成人患者（约占患者总数的三分之一）。FDA曾授予该药物快速通道、孤儿药和优先审评资格，预计未来五年销售额峰值能达到2亿美元。

Firdapse是Catalyst公司开发的口服、非特异性电压门控性钾离子通道阻滞剂，用于治疗成人Lambert-Eaton肌无力综合征（LEMS）患者。它能够导致突触前细胞膜的去极化，从而打开电压门控性钙离子通道，触发乙酰胆碱（ACh）囊泡的释放。

这能够增强神经肌肉信号传导，改善肌肉功能。Firdapse曾获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和优先审评资格。经纪公司SunTrust Robinson Humphrey在一份报告中表示，到2025年，Firdapse将会为其公司带来3.75亿美元的收入。