依维莫司是首先被批准用于儿童脑肿瘤治疗的剂型

今天美国食品药品管理局宣布批准了一个新的儿科片剂依维莫司，用于治疗患有一种罕见的儿童脑肿瘤。FDA注释说，这个新配方，用于口服混悬的依维莫司片剂(Afinitor Disperz, Novartis)，是第一个被批准的开发用于儿科肿瘤的儿科剂型。

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这个新剂型能够更快的溶解，小剂量增加，从而有更大的剂量灵活性。该产品适合于SEGA（室管膜下巨细胞星形细胞瘤）的治疗中使用。在2010年，依维莫司在治疗患有复合型结节硬化症的SEGA患者上被授予加速审评。这个新处方建议给予一岁或者稍大点的带有复合型结节硬化症而又诊断为无法手术的SEGA患者。

这个新处方批准之前，依维莫司不被建议用在小于三岁的儿童。

依维莫司及其儿科剂型获得了治疗伴有结节性硬化症的SEGA病人的加速批准的授权。基于来自一个包括28个儿科患者和成人患者的单组研究的试验数据，该药物在2010年获得对该适应症的加速批准。生产商已经提供了数据。这些数据来自更大的最近的III期EXIST-1临床试验，包括117名儿科和成人患者，随机指派每天服用依维莫司或者安慰剂。

结果表明，接受依维莫司治疗的35%（78个中的27个）的患者在他们的SEGAs的总体积上相对于基线减少了50%或者更多，而安慰剂组没有显示出下降(P < .0001)。

依维莫司由诺华公司生产，是抑制mTOR的西罗莫司的衍生物。依维莫司之前已被FDA批准用来治疗多个肿瘤，包括使用其他方法治疗后进展的晚期肾癌；胰腺来源的成人进展性晚期神经内分泌肿瘤；结节性硬化症(TSC)患者的不必立即手术的肾血管平滑肌脂肪瘤；联合依西美坦治疗激素受体阳性、HER2阴性晚期乳腺癌患者。