为什么克唑替尼(Crizonix)能获批ROS1阳性肺癌的适应症

OO12-01研究是一项中国团队为主导的东亚人群研究，是目前为止，针对ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）最大样本量的临床研究，确立了NSCLC的新亚型。2014年11月，《新英格兰医学杂志》发表了克唑替尼（Crizonix）用于ROS1阳性的进展期NSCLC的I期临床研究结果，由于这是一项小样本量（50例）队列研究，循证医学证据尚不充分，故不足以确立NSCLC的新亚型。而OO12-01这项多国、多中心东亚人群研究，就满足了确立肺癌新亚型的基本条件。

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伴随诊断的重要性已经逐渐受到重视。OO12-01研究首次采用中国本土研发的ROS1试剂盒作为行业内的伴随诊断标准，把“中国检测标准”推向国际。以往批准新药或药物的新适应症上市，需要经过严格的随机对照研究或头对头研究。此次，国家食品药品监督管理总局（CFDA）基于这项单臂、II期临床试验即批准了克唑替尼的新适应症，这也具有历史性意义。

基于单臂临床试验使克唑替尼（Crizonix）的新适应症获批上市，一是因为ROS1阳性率只占NSCLC的1%-2%，因此它是罕见的。二是与传统治疗方案相比，克唑替尼能够使患者取得显著的生存获益。研究结果显示，克唑替尼治疗有效率超过70%，而传统化疗的有效率只有20%-30%；此外，克唑替尼组患者的中位PFS接近16个月，而传统化疗的中位PFS只有6到8个月。