赛可瑞克唑替尼(CRIZOTINIB)获得FDA针对ROS1靶点的新适应症

在CFDA创新药物审评审批新政不断发布的大背景下，大叔，盘算了一下美国FDA对于Breakthrough Therapy and Priority Review designations这两个概念和审评时间的大致范围，以及是否对CFDA有借鉴意义（人不够可以加，水平不够可以提高）。

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将一款治疗有效安全的创新药优先带到临床实践，让患者收益、让医生多个手段、也让制药企业盈利是符合多方利益的好事，但是现实往往非常骨感。美国FDA Breakthrough Therapy Designation(BTD),是授予优先审评的资格、到最终获批的时间10-12月不等，最快的是opidivo肺鳞癌二线适应症，4天批准。这两年，肿瘤药获得BTD的很多，都有些审美疲劳。

Priority Review Designation比BTD更进一步，就是优先审评，通常意味着加速获得批准。有了这两项机制，在美国，制药企业对自己研发的新药什么时间获得批准，心里是有数的，不像在中国，那是无数个uncertainty的折磨，再好的数据，也要祈求上天保佑。以赛可瑞ROS1为例，辉瑞提交ROS1 supplement NDA是2015年10月8日，获得批准是2016年3月11日，5个月时间获得批准。

下面说ROS1，ROS1是一个融合基因，继EGFR突变、ALK融合基因之后，非常明确的NSCLC驱动基因，也是一个亚型，ROS1的阳性率1-2%，中国的陈海泉教授和周彩存教授之前的研究回答了ROS1在中国阳性率的问题，东西方人群是否有差异，目前的证据是没有差异。

PROFILE 1001的数据非常诱人，Alice Shaw教授也将结果发布在2014年11月20日的NEJM杂志，看到这样的瀑布图，大叔，规劝各位搞研发的大佬，赶快加速研发吧，没有什么可犹豫的。

ROS1有没有中国人的研究和数据，当然有，一项名为OO12-01的单臂研究（中国，日本、韩国）已经完成入组，top line结果预计在2016年6月3日举行的2016 ASCO年会上报告。

如何诊断ROS1，大叔研究了FDA的说明书，ROS1的诊断没有提到伴随诊断方法和试剂盒。在PROFILE 1001研究中,使用的是FISH，而在OO12-01研究中,使用的是RT-PCR。在中国厦门艾德的针对ROS1 RT-PCR的试剂盒已经获得CFDA的批准（在诊断分子检测方面CFDA还是创新领先的,这是一句公道话）。