维奈托克与低甲基化剂对急性髓系白血病患者显示出希望

　　根据美国血液学杂志发表的数据，维奈托克(venetoclax)联合低甲基化药物治疗可改善急性髓系白血病患者的完全缓解，无论是否恢复计数，以及中位生存期。

　　根据该研究，在新发或复发/难治性疾病的患者中观察到了这种效果。

　　多中心研究包括 32 名患有急变期骨髓增殖性肿瘤的患者(中位年龄为 69 岁;59% 为男性)。

　　研究作者写道：“急变期转化是骨髓增殖性肿瘤患者最可怕的并发症，其 20 年的估计发生率在原发性骨髓纤维化中约为 9%，真性红细胞增多症为 4%，原发性血小板增多症为 3%。”

　　12 名患者接受维奈托克联合阿扎胞苷，20 名患者接受维奈托克和 Dacogen(地西他滨)。患者接受了预先治疗(23 名患者)或在另一次诱导治疗失败后(9 名患者)接受治疗，这不会影响反应。

　　14 名患者 (44%) 达到完全缓解(治疗后所有癌症迹象消失)，无论是否有计数恢复。这在没有白血病前真性红细胞增多症/真性红细胞增多症后骨髓纤维化表型、复杂核型或 K/NRAS 突变的患者中更有可能。其他反应包括两名患者 (6%) 的形态学无白血病状态和四名患者 (13%) 的部分反应。

　　有 K/NARS 突变或复杂核型的 21 名患者中有 4 名 (19%) 在计数恢复或不恢复的情况下实现了完全缓解，而八分之七的患者 (88%) 没有计数恢复。

　　研究人员将本研究中接受联合治疗的 32 名患者与之前的一项研究进行了比较，其中 26 名患者仅接受了低甲基化剂。用维奈托克与低甲基化剂联合治疗的患者(44%)比单独使用低甲基化剂(4%)治疗的患者有或没有恢复的完全缓解率更有利。这也观察到联合组的中位生存期为 8 个月，而低甲基化剂单独组为 5.5 个月。

　　“与此同时，最近的研究表明，基于(维奈托克)的联合化疗的价值可能会扩展到可能适用于(急变期骨髓增殖性肿瘤)患者的更密集的环境，”研究作者总结道。“总的来说，就(维奈托克加低甲基化剂)在(急变期骨髓增殖性肿瘤)中作为通向(同种异体造血干细胞移植)的桥梁的潜在价值而言，目前研究的观察结果令人鼓舞，但仍有改进的空间。”

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