艾曲波帕治疗血小板减少的优势

　　进行了一项前瞻性 II 期临床试验，以研究口服血小板生成素模拟物艾曲波帕(Eltrombopag)对不同形式的遗传性血小板减少症的疗效。我们招募了 24 名患有MYH9相关疾病、ANKRD26相关血小板减少症、X 连锁血小板减少症/Wiskott-Aldrich 综合征、单等位基因 Bernard-Soulier 综合征或ITGB3相关的血小板减少症。平均治疗前血小板计数为40.4 × 109/L。患者以剂量递增的方式接受了 3 至 6 周的艾曲波帕疗程。

　　在可评估反应的 23 名患者中，11 名 (47.8%) 达到主要反应(血小板计数 >100 × 109/L)，10 名 (43.5%) 出现次要反应(血小板计数至少是基线值的两倍)，2患者 (8.7%) 没有反应。与基线相比，血小板计数平均增加 64.5 ×109/L(P<0.001)。4 名有临床意义的自发性出血患者进入了长期艾曲波帕给药方案(额外 16 周)：所有患者均获得了粘膜出血的缓解，并且在整个治疗期间均持续缓解。治疗总体耐受性良好：5 名患者报告轻度不良事件，1 名患者报告中度不良事件。总之，艾曲波帕(Eltrombopag)在增加血小板计数和减少不同形式的遗传性血小板减少症的出血症状方面是安全有效的。尽管有这些令人鼓舞的结果，但建议在易患白血病的遗传性血小板减少症中使用血小板生成素模拟物时要谨慎。

　　对于大多数遗传性血小板减少症患者，TPO-RA 代表了一种有吸引力的假设治疗。事实上，在大多数遗传性血小板减少症中，巨核细胞对血小板生成素的反应完全或部分得以保留：因此，TPO-RA 可能会增加许多此类疾病中的血小板生成。此外，在大多数遗传性血小板减少症患者中，血小板功能正常或仅部分受损，因此增加血小板计数有望改善止血效果。遗传性血小板减少症患者可能受益于 TPO-RA 的短期疗程以及长期治疗。只要血小板计数低于特定手术的安全阈值，就可以开设短期课程，为择期手术或其他侵入性手术做准备。

　　在这种情况下，TPO-RA 可以替代围手术期血小板输注，从而防止同种免疫和血液衍生物的其他风险，并提供一种选择，即使在血小板输注难治的患者中也能增加血小板计数。另一方面，有临床意义的自发性出血患者可能受益于长期 TPO-RA 给药，以实现出血症状的持久缓解并降低大出血的风险。尽管有这些前提，关于 TPO-RA 在遗传性血小板减少症中的有效性和安全性的临床证据非常稀少。

　　之前唯一的前瞻性研究调查了艾曲波帕(Eltrombopag)在MYH9-RD患者中的短期使用，并表明大多数患者对治疗有反应而没有重大副作用。本试验调查了更广泛的遗传性血小板减少症对短期艾曲波帕的反应，并提供了有关长期治疗对那些有临床意义的自发性出血患者的影响的信息。

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