维奈托克组合疗法在 R/R AML 儿科患者中显示出前景

　　根据美国临床肿瘤学会 (ASCO) 上公布的新数据(摘要 10004)，维奈托克与阿糖胞苷或阿糖胞苷/伊达比星联用似乎对患有复发或难治性急性髓系白血病 (AML) 的特定儿科患者有效且耐受性良好年度会议。

　　维奈托克是一种口服 BCL-2 拮抗剂，已证明对新诊断或复发的 AML 成人有效。然而，这项由 St. Jude 儿童研究医院的研究人员进行的调查是第一个检查维奈托克联合大剂量阿糖胞苷和伊达比星治疗 2 至 22 岁复发性 AML 患者的研究。

　　“在试验中接受治疗的患者的副作用特征与单独使用高剂量化疗所观察到的非常相似，这表明维奈托克没有改变患者对化疗的耐受性。同时，这种组合的反应率令人鼓舞，一些接受过大量预处理的 AML 患者对这种组合有反应并能够进行移植，”研究调查员Seth Karol 医学博士说，他是 St. Jude Children's 的儿科血液学家/肿瘤学家研究医院。

　　在这项 1 期研究中，复发性 AML 或对至少两个疗程的诱导治疗无效的 AML 患者被纳入滚动六设计。所有患者在第 1 至 28 天接受维奈托克(240 或 360 mg/m2)和低剂量阿糖胞苷(每 12 小时100 mg/m2，共 20 个剂量)或高剂量阿糖胞苷(每 12 小时1000 mg/m2 )8 剂)从第 8 天开始。此外，在第 8 天，先前接受 < 270 mg/m2多柔比星等效物的患者接受了 12 mg/m2伊达比星。

　　在 18 名可评估的患者中观察到超过 50 天的单一长期血液学抑制，研究人员没有发现意外的毒性。在这项研究中，14 名患者经历了总共 40 次 3 级毒性，1 名患者经历了 4 级真菌败血症。

　　“常见的副作用包括发热性中性粒细胞减少症、结肠炎和菌血症。所有这些副作用也常见于大剂量阿糖胞苷或阿糖胞苷与伊达比星。这项研究的关键信息是，维奈托克联合大剂量阿糖胞苷或大剂量阿糖胞苷联合伊达比星是可以耐受的，并且在复发或难治性 AML 儿童中具有有希望的疗效信号，” Karol 告诉癌症网络。

　　该研究表明，维奈托克的 2 期剂量为 360 mg/m2(最大剂量为 600 mg)，可以安全地与高剂量阿糖胞苷或高剂量阿糖胞苷/伊达比星联合使用。研究人员发现，在为期 7 天的维奈托克窗口治疗后，12 名原始细胞减少 > 50% 的患者中，循环结束时的骨髓反应包括 7 次完全缓解/血细胞计数恢复不完全的完全缓解和 3 次部分缓解。这组作者说，4 名患者出现微小残留病灶 (MRD) 阴性缓解。

　　纽约大学朗格尼 Perlmutter 癌症中心的医学助理教授兼淋巴瘤临床主任Catherine M. Diefenbach 医学博士说，维奈托克联合高剂量阿糖胞苷和伊达比星在儿科人群中似乎既安全又有效的发现具有重要意义。

　　“这与在成年人群中看到的数据相似，令人鼓舞的是，在儿科人群中没有关于安全性的新发现，而且疗效似乎相当不错，”迪芬巴赫告诉癌症网络。“这些数字非常小，需要在更大的随机研究中验证这些数据。但如果得到验证，这将为复发/难治性 AML 患者提供一种新的治疗策略。”

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