维奈托克显示出对 Waldenström 巨球蛋白血症患者有益，包括一些复发的患者

　　Dana-Farber 癌症研究所研究人员的一项临床试验表明，一种去除癌细胞寻求永生的药物代表了 Waldenström 巨球蛋白血症患者的有效新选择，包括目前批准用于治疗该疾病的唯一一类药物没有帮助的患者。

　　在试验中的 32 名患者中，超过 80% 的患者对为期两年的药物维奈托克有“主要”反应——该反应与目前对该病的治疗相当——副作用通常是可控的。根据研究作者的说法，在《临床肿瘤学杂志》上报道的结果使维奈托克成为国家综合癌症网络 (NCCN) 认可的 WM 公认治疗方法的有力候选者。

　　华氏巨球蛋白血症是一种非霍奇金淋巴瘤，每年在美国有 1,000-1,500 人被诊断出来。它源于称为 B 淋巴细胞的白细胞异常，导致它们过度产生一种使血液变稠的蛋白质，可能导致贫血和免疫系统减弱。

　　“目前，这种疾病患者的主要治疗选择是化疗或称为蛋白酶体抑制剂的药物，结合单克隆抗体或称为 BTK 抑制剂的新型药物，”该研究的主要作者、Bing 中心临床主任 Jorge Castillo 医学博士说。丹娜法伯 (Dana-Farber) 的 Waldenström 巨球蛋白血症。“虽然这些疗法非常有效，但它们都与不良副作用有关：化疗、恶心、脱发、疲劳、继发性白血病等;BTK 抑制剂，高血压、心律失常和出血。BTK 抑制剂也需要无限期地被采取。

　　“这项研究试图确定维奈托克是否可以像这些治疗一样有效，同时避免它们的一些缺点。”

　　与许多癌症一样，WM 中的恶性细胞会“永生化”，不停地生长和分裂。在 WM 中，这种无限制的增殖是由过多的称为 BCL-2 的细胞蛋白引起的。维奈托克已被美国食品和药物管理局批准用于治疗慢性淋巴细胞白血病 (CLL)，它抑制 BCL-2，导致肿瘤细胞死亡。

　　新试验招募了 32 名在先前治疗后复发 WM 的患者。在治疗的前三周，他们接受了增加剂量的维奈托克(以药丸形式给药)(CLL 患者的经验表明，大剂量初始剂量会导致垂死的癌细胞向血液中释放高水平的有毒物质)。一旦达到全剂量，他们就每天服用维奈托克丸，持续两年。

　　在治疗的前两个月内，50% 的患者对药物有反应的迹象——表现为 IgM 蛋白(癌症负担的标志物)减少。两年后，总体反应率——IgM 水平至少下降 25% 的患者百分比——为 83%。80% 的患者有“主要”反应——IgM 下降至少 50%。20% 的人有“非常好的部分反应”——IgM 下降了至少 90%。

　　50% 接受过 BTK 抑制剂治疗的参与者和 38% 的参与者对之前的治疗过程产生了耐药性。

　　据卡斯蒂略说，治疗的副作用通常是可控的。“没有出血、心律失常或神经病变，我们有时会在其他治疗中看到这些。而且在两年后没有证据表明继发性白血病的发展，化疗治疗可能会发生这种情况。”一些患者有胃肠道问题，如恶心和腹胀，用标准药物治疗。最常见的副作用是称为中性粒细胞的白细胞减少。大约 10% 的患者需要加强注射以使这些水平恢复正常。

　　在完成试验后的 12 个月内，部分患者的病情有所恶化，但仍有 25-30% 的参与者状况良好，不需要额外治疗。

　　“有些患者可能不需要无限期服用维奈托克，”卡斯蒂略说。“我们相信有一群患者不需要超过两年的治疗。”

　　该试验令人鼓舞的结果促使研究人员启动一项结合 BTK 和 BCL-2 抑制剂的试验，另一项结合 BCL-2 抑制剂和单克隆抗体的试验正在计划中。

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