利司扑兰可用于治疗脊髓性肌萎缩症

　　欧洲药品管理局(EMA)的Evrysdi™的(risdiplam )用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)。EMA先前授予risdiplam用于SMA患者的PRIME(优先医学)称号，为该机构加快评估提供了途径。这一里程碑触发了罗氏(Roche)向PTC支付的1500万美元。

　　首席执行官Stuart W. Peltz博士说：“接受EAVRYSDI™的MAA标志着一个重要的里程碑，因为我们继续朝着使这一突破性疗法在全球范围内广泛应用于SMA患者的目标迈进。” PTC Therapeutics总监。“ Evrysdi™在多项临床试验中始终显示出具有临床意义的结果，并具有良好的安全性。Evrysdi™是一种口服药物，可以在家中服用和服用，这对于SMA患者在COVID-19全球大流行期间尤其重要”。

　　罗氏(Roche)提交的呈件基于FIREFISH和SUNFISH研究的剂量查找第1部分和验证性第2部分的数据，该数据评估了Evrysdi™(risdiplam)对1型SMA症状性婴儿的疗效和安全性。 2至7个月以及2至25岁的2型或3型SMA患者。此外，该报告还纳入了JEWELFISH的安全性数据，该试验是对先前接受过其他SMA治疗的1至60岁所有类型SMA患者的试验。SUNFISH第1部分的探索性功效分析结果显示，与自然史数据相比，治疗24个月后Evrysdi™(risdiplam)显着改善了运动功能。FIREFISH研究的第2部分达到了其主要终点指标，即到第12个月时，没有支撑就坐5秒钟的婴儿 由Bayley婴幼儿发展量表第三版(BSID-III)的总运动量表评估。SUNFISH试验的第2部分在非卧床儿童和成人中进行了研究，结果表明，与安慰剂相比，接受Evrysdi™(risdiplam)治疗的患者在12个月时总体运动功能指标32(MFM-32)得分与基线相比变化明显更大。

　　美国食品和药物管理局最近批准了Evrysdi™(risdiplam)用于成人和2个月以上儿童的SMA治疗。Evrysdi™(risdiplam)基于PTC科学，由罗氏集团的成员Genentech 在美国商业化。Evrysdi™是PTC，SMA基金会和罗氏公司SMA合作的产物。