利妥昔单抗更有效的二线治疗ITP

　　据悉，《国际医学研究杂志》上的一项研究表明，尽管质量较差，但对于免疫性血小板减少症(ITP)的儿童，利妥昔单抗(Rituxan)可能比脾切除术更有效的二线治疗。

　　但是，这些发现的有效性和安全性需要进一步的高质量临床试验，例如随机对照试验来确认。

　　值得注意的是，由于小儿ITP有很好的自发解决机会，并且脾切除术比利妥昔单抗治疗具有更高的感染风险，因此美国血液学会(ASH)指南小组目前建议使用利妥昔单抗代替脾切除术作为利妥昔单抗的二线治疗一线治疗失败后患有ITP的儿童。

　　由于可用的临床试验数量少，其中大多数是单臂研究，因此我们仅从五项临床试验中获得了数据，这些数据表明rituximab对儿童ITP有治疗作用，但是，在我们的研究中发现了某些异质性，我们希望将进行更多的临床试验以进一步探索结果。

　　在这项研究中，研究人员通过搜索PubMed，Cochrane图书馆，Web of Science和OVID：EMBASE数据库以及ClinicalTrials.gov，回顾了利妥昔单抗治疗小儿ITP的前瞻性临床试验。为了确定利妥昔单抗的疗效和安全性，检查了总反应(OR)，完全反应(CR)，部分反应(PR)，持续反应(SR)，复发和药物不良反应(ADR)的发生率。

　　在包括100名患者的总共5项研究中，合并的OR，CR，PR，SR，复发和ADR率为52%(95%CI，0.36-0.77;P <.01，I 2 = 78%) ，52%(95%CI，0.41-0.67; P = .14，I 2 = 45%)，18%(95%CI，0.10-0.33; P = 0.21，I 2 = 33%)，43%( 95%CI，0.29-0.63; P = .46 ，I 2 = 0%)，25%(95%CI，0.06-0.96; P = .15，I 2 = 52%)和30%(95%CI ，分别为0.15-0.58，P = .06，I 2 = 64%)。

　　重要的是，在这项研究中观察到的不同的ADR率表明，对于ITP的小儿患者，应谨慎开始利妥昔单抗治疗。此外，除标准剂量外，一些研究还报告说，低剂量(每周100 mg固定剂量，连续4周)或2次固定剂量(第1天和第15天为1000 mg)利妥昔单抗对ITP有效。

　　为了评估利妥昔单抗的安全性，研究人员还在3项研究中计算了不良事件(AE)的发生率为30%。在纳入的试验中，最常报道的AE是血清状况，例如IgM降低或外周B细胞耗竭。此外，一项试验表明，在利妥昔单抗输注过程中，患者出现瘙痒和抓挠。幸运的是，在大多数情况下，观察到的AE轻微且可逆。

　　根据这项荟萃分析，尽管个别研究的质量不高，利妥昔单抗作为二线药物可导致ITP儿童获得良好的治疗反应，小儿ITP出血风险低，儿童严重出血的发生率仅为20.2%;但是，由于患者人数少，因此难以进行高质量的研究。迫切需要进行其他对照的前瞻性试验，以验证rituximab的疗效和安全性。