valoctocogene roxaparvovec-rvox（Roctavian）（历史资料）药品资料要点

资料范围与监管信息

美国历史资料/已撤市：2023年获批；BioMarin美国医学页面明确标注2026-05-29自愿退出市场。未据此推断各国批准撤销日期或中国批准。

药品身份

Roctavian是腺相关病毒载体基因治疗产品。BioMarin美国医学产品页面明确记载其自2026年5月29日起自愿退出市场，本条仅为历史资料，不表示仍在售或建议启动治疗。

适用范围

美国历史核准适用范围为经指定检测未检出AAV5既存抗体的成人重型A型血友病，即先天性凝血因子VIII缺乏；这一历史范围不等于当前供应状态。

给药与用药注意

历史标签规定为一次性静脉输注，治疗前需评估AAV5抗体、因子VIII抑制物及肝脏状况；已接受治疗者仍需持续随访。

重要风险与警示

历史标签涉及输注及过敏反应、肝毒性、血栓栓塞和潜在恶性肿瘤风险，活动性感染或显著肝纤维化等情形有禁忌；撤市不能替代既有患者的长期监测。