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阿糖苷酶α(Myozyme)药品资料要点

发表于:2026-10-23 08:05:30    来源:网络  作者:医康行资料整理

摘要

Myozyme含重组人酸性α-葡糖苷酶,即阿糖苷酶α,是用于庞贝病的酶替代药品。庞贝病属于酸性α-葡糖苷酶缺乏导致的遗传性糖原贮积病,不能把该药推广为一般肌无力治疗药。

本文为健康资讯,供了解参考,不能替代医生面诊。

资料范围与监管信息

欧盟EMA产品信息,适用于确诊庞贝病;不推定中国批准状态。

药品身份

Myozyme含重组人酸性α-葡糖苷酶,即阿糖苷酶α,是用于庞贝病的酶替代药品。庞贝病属于酸性α-葡糖苷酶缺乏导致的遗传性糖原贮积病,不能把该药推广为一般肌无力治疗药。

适用范围

用于已明确诊断庞贝病的成人和各年龄儿童的长期酶替代治疗,需定期综合评价治疗反应。

给药与用药注意

由熟悉遗传代谢或神经肌肉疾病的医师监督,按规定复溶、稀释后静脉输注,不作肌内或皮下注射。

重要风险与警示

可发生严重甚至危及生命的过敏和输注相关反应,给药环境须具备急救支持;心肺功能受损或输注时有急性疾病者需特别监测。

官方参考资料

1. EMA|Myozyme — EU Summary of Product Characteristics

https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/myozyme-epar-product-information_en.pdf

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