delandistrogene moxeparvovec-rokl（Elevidys）详细信息

资料范围与监管信息

美国：标签初始批准2023年，2025年11月收窄至4岁及以上行走患者并增加严重肝损伤框警示；本条依2026年8月标签，不涉及中国批准。

药品身份

Elevidys为腺相关病毒载体基因治疗，携带微型抗肌萎缩蛋白相关转基因。治疗资格需通过DMD基因突变及抗载体抗体等检查进行筛选。

适用范围

美国现读标签限定用于4岁及以上、仍具行走能力且已确认DMD基因突变的杜氏肌营养不良患者；不能沿用曾包含非行走患者的旧适应症。

给药与用药注意

仅一次性静脉输注，由专科团队实施；需输注前后糖皮质激素治疗，并进行肝功能、血小板和心脏相关检测及随访。

重要风险与警示

框警示涉及急性严重肝损伤和可能致命的急性肝衰竭。既存肝损伤或活动性病毒性肝炎、近期感染及近期接种疫苗者有使用限制，治疗后需密切监测并按要求就近获得医疗支持。