他泽司他可用于治疗不能完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤？

2020年1月23日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了他泽司他 （TAZVERIK:AYVAKITTM,厂家：Epizyme公司）用于治疗≥16岁，不能完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。

EZH-202（NCT02601950）对疗效进行了研究，这是一项单臂、多队列（5个队列）、多中心试验，招募的是经过组织学确诊的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。入组的患者要求是IN1缺失携带者（使用当地的检测方法）且ECOG体能状态评分为0-2分。

入组患者口服他泽司他800 mg Bid,直至出现疾病进展或出现无法接受的毒性反应。主要疗效结果指标是总体反应率（ORR,根据改良的RECIST 1.1标准[使用盲法独立中心审查进行评价]）和反应持续时间。在5个队列中，62名患者的ORR为15％（95% CI:7%, 26%），完全缓解率为1.6％，部分缓解率为13％；

在那些有反应的患者中，有67％的患者反应时间持续≥6个月。

不良反应：接受他泽司他治疗的患者最常见的不良反应（发生率≥20％）是疼痛、疲劳、恶心、食欲下降、呕吐和便秘。

推荐用法用量：推荐使用的他泽司他剂量为800mg,每天2次，与食物一起或不一起口服。