印度格列卫(伊马替尼)的疗效怎么样？

肠道间质瘤 (GIST) 是胃肠道 (GI) 的间充质肿瘤，占原发性胃肠道肿瘤的 1% 以下。被认为是从 Cajal 的间质细胞中产生的。GIST 通常由肿瘤细胞中 c-KIT (CD117) 的表达定义，因为这些激活的 KIT 突变见于 85-95% 的 GIST。

其余 KIT 阴性 GIST 中约有 3-5% 含有 PDGFRA 突变。在 CML 之后，印度格列卫(伊马替尼)显着改变了这种罕见疾病的治疗和预后 。印度格列卫(伊马替尼)有效抑制 KIT 的酪氨酸激酶活性。许多临床研究证明了，印度格列卫(伊马替尼)在治疗不可切除或转移性 GIST 中的有效性。

其中包括检查不同剂量印度格列卫(伊马替尼)（400 毫克/天、600 毫克/天或 800 毫克/天），和不同给药方案的疗效和耐受性的研究。在一项涉及 746 名晚期无法治愈 GIST 患者的 III 期随机试验中，未发现 800 mg 印度格列卫(伊马替尼)作为主要全身治疗优于 400 mg 印度格列卫(伊马替尼)；

在客观缓解率、无进展生存期 (PFS) 或总生存期 (OS) 方面未观察到统计学上的显着差异。然而，在一项检查 946 名晚期 GIST 患者的剂量选择的 II 期随机试验中，肿瘤表达外显子 9 KIT 突变的患者接受每日剂量 800 mg 印度格列卫(伊马替尼)（相对于 400 mg）治疗，其无进展生存期显着提高，相对风险降低 61%。