艾曲泊帕仿制药的效果好不好？

　　2022年1月6日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表欧洲的RACE试验结果，证实标准免疫治疗方案联合艾曲泊帕治疗重型和极重型再生障碍性贫血改善了血液学缓解的比率、速度和强度。同期配发的社论指出：“该项试验结果支持将马抗胸腺细胞球蛋白、环孢素联合艾曲泊帕作为再生障碍性贫血的新标准免疫治疗方案。”
　　
　　艾曲泊帕是可以口服的非肽类促血小板生成素受体激动剂，作用于促血小板生成素受体的跨膜区，刺激骨髓造血干细胞、祖细胞、前体细胞等的分化，从而全程参与血细胞的生成。
　　
　　2012年7月，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表Olnes等人的研究结果，证明了艾曲泊帕在标准免疫治疗难治性再障患者中的疗效。这是由研究者发起的2期、开放标签、单臂试验。入组标准是严重再生障碍性贫血患者至少1次标准免疫治疗无效，且已结束标准免疫治疗至少6个月，血小板计数≤30,000/μl,年龄≥18 岁（核心研究阶段）和≥12岁（延伸研究阶段）。
　　
　　25名患者接受剂量为50 mg的艾曲泊帕治疗，如有需要，可增加到最大剂量为每天150 mg,持续12周，有缓解的患者继续接受艾曲泊帕。主要终点是艾曲泊帕治疗12周后的血液学缓解和不良反应，次要终点包括出血事件的发生率和严重度。结果发现缓解率达40%，且耐受性良好，未明显增加骨髓纤维化发生率。基于此项研究结果，美国食品药品管理局（2014年）和欧洲药品管理局（2015年）批准艾曲泊帕用于治疗严重再生障碍性贫血。

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