帕拉西替尼能治疗多种RET突变的晚期实体瘤

　　精准治疗为恶性肿瘤新药、新方法的探索提供了众多方向。其中，RET基因属于比较罕见的致病驱动基因之一，但在甲状腺髓样癌中它却是“万恶之源”。约60%的甲状腺髓样癌患者中可检测出RET基因突变，晚期患者RET突变比例则更高达90%。因此，精准靶向抑制RET基因成为治疗甲状腺髓样癌的关键。终于，高选择性RET抑制剂——帕拉西替尼来了！
　　
　　帕拉西替尼是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向RET变异的在研药物。由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。临床前研究结果显示，帕拉西替尼对RET融合、RET激活突变敏感，相比VEGFR2, 帕拉西替尼对RET的选择性有90倍提高，并且与已批准的多激酶抑制剂相比也有显著提高。那么作为RET突变特异性抑制的帕拉西替尼疗效如何呢？
　　
　　ARROW研究是一项针对帕拉西替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究，近期公布的数据是RET基因变异的甲状腺髓样癌队列最新结果。
　　
　　研究显示：1. 既往未经治疗的初治RET突变甲状腺髓样癌患者：客观缓解率（ORR）达74%，且所有患者的肿瘤缩小。2. 既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者：ORR也达到了60%，近98%患者肿瘤缩小，90%患者达到18个月缓解时间。融合阳性甲状腺癌患者：ORR为91% ，疾病控制率（DCR）达到了100%，所有患者肿瘤均缩小。无论初治，还是既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，经帕拉西替尼治疗后均有确切的疗效。

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