Sabatolimab 与低甲基化药物联合治疗 MDS 和 AML 似乎安全有效

　　Sabatolimab 是一种针对免疫细胞和骨髓细胞的 TIM-3 的免疫治疗药物，当与低甲基化剂 (HMA) 联合用于非常高/高风险骨髓增生异常综合征 (vHR/HR-MDS) 患者时，具有良好的耐受性并导致持久的临床反应) 和新诊断的急性髓性白血病 (AML)。波士顿马萨诸塞州总医院的医学博士 Andrew M. Brunner在 2021 年 ASH 年会上介绍了这些发现。

　　结果代表了 Ib 期研究的更新数据，其中包括 53 名 vHR/HR-MDS 患者和 48 名在数据截止时新诊断的 AML 患者。开放标签、多中心研究中的所有患者均接受了 sabatolimab 加 HMA。

　　Brunner 博士及其同事评估了该组合的安全性和耐受性。另一个次要目标是评估该组合的初步疗效，使用总缓解率 (ORR)、缓解持续时间 (DOR) 和无进展生存期 (PFS) 进行评估。此外，研究人员评估了在达到疾病缓解的患者中经历可能的免疫介导不良事件 (imAE) 的患者比例。

　　在 15% 或更多患者中报告的最常见的 3 级以上不良事件 (AE) 包括血小板减少症(vHR/HR-MDS 为 43.4%，新诊断的 AML 为 45.8%)、中性粒细胞减少症(47.2% 和 50.0%)、贫血(28.3% 和 33.3%)和发热性中性粒细胞减少症(35.8% 和 29.2%)。仅 3 名新诊断为 AML 的患者报告了因 AE 而停止治疗。

　　近 25% 的 vHR/HR-MDS 患者经历了一定程度的改善，使他们能够接受造血细胞移植 (HCT)。在研究期间，6 名 vHR/HR-MDS 患者和 10 名 ND-AML 患者经历了可能的 imAE。研究人员报告说，很少有患者经历过临床上显着的可能 imAE，并且在 vHR/HR-MDS 组中没有报告 ≥3 级可能的 imAE。5 名新诊断的 AML 患者经历了 3 级 imAE，但没有一名患者出现 4/5 级可能的 imAE。

　　研究人员写道：“在 vHR/HR-MDS 中观察到的反应和可能的 imAE 之间的关系需要在正在进行的研究中进一步证实，但表明 sabatolimab 的免疫调节机制可能有助于临床反应。”

　　在被认为可评估反应的 51 名 vHR/HR-MDS 患者中，ORR 为 56.9%。此外，vHR/HR-MDS 组的中位 DOR 为 16 个月，而 CR 患者的中位 DOR 为 21.5 个月。

　　估计的 12 个月 PFS 为 51.9%。在新诊断的 40 例 AML 患者中，ORR 为 40.0%，中位 DOR 为 12.6 个月。此外，CR 患者的中位 DOR 为 23.0 个月。新诊断的 AML 人群中估计的 12 个月 PFS 率为 27.9%。

　　据研究人员称，具有不良风险突变的患者有持久的反应，包括具有 vHR/HR-MDS 和TP53突变的患者(ORR = 71.4%;中位 DOR = 21.5 个月)和新诊断的 AML 和≥1 个欧洲人LeukemiaNet 不利风险突变(ORR = 53.8%;中位 DOR = 12.6 个月)。

　　大约 75% 的缓解患者未发生 imAE;然而，与未缓解的患者(25%)相比，获得缓解的 vHR/HR-MDS 患者有更大比例的可能发生 imAE。在新诊断的 AML 患者组中，可能发生 imAE 的频率相似，无论是否达到缓解。

　　作者补充说，在接受 HCT 的 vHR/HR-MDS 患者中，移植手术后的结果通常是有利的，并且没有报告与移植物抗宿主病相关的过度毒性。

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