维奈托克组合获得 FDA 对高风险 MDS 的突破性疗法指定

　维奈托克 (Venclexta) 联合阿扎胞苷作为潜在全身治疗的突破性疗法指定，用于治疗初治骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者，这些患者的疾病被认为是中危、高危或极高危根据修订后的国际预后评分系统 (IPSS-R)，根据共同负责开发 BCL2 抑制剂的 2 家公司，AbbVie 和 Roche Group 成员基因泰克的说法。

　　该指定将加快维奈托克在该适应症中的开发和审查过程，并且是该代理的第六次此类指定。目前，维奈托克被批准用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤，以及新诊断的急性髓系白血病成人 75 岁或以上，当与阿扎胞苷、地西他滨或低剂量阿糖胞苷

　　“高风险 MDS 与预后不良、生活质量下降和治疗选择有限有关，”基因泰克首席医疗官兼全球产品开发负责人 Levi Garraway 医学博士、博士在一份新闻稿中说。“我们很高兴 FDA 授予维奈托克 第六次突破性治疗指定，以表彰其与阿扎胞苷联合改善 MDS 患者预后的潜力。”

　　FDA 的决定得到了维奈托克加阿扎胞苷治疗先前未治疗的高危 MDS 患者的 1b M15-531 期试验 (NCT02942290) 数据的支持。剂量递增研究评估了该组合的安全性和药代动力学以及次要疗效终点，包括反应持续时间、无进展生存期、总生存期 (OS)、血液学改善、血浆输注独立率和无事件生存期。

　　其他正在进行的药物研究包括维奈托克单独或与阿扎胞苷联合治疗复发或难治性 MDS 患者的 1b M15-522 期试验 (NCT02966782) 和静脉注射或皮下注射阿扎胞苷治疗新诊断的高危 MDS。

　　Verona 的注册目标是 500 名参与者，并比较了实验性维奈托克组合与安慰剂加阿扎胞苷的对照治疗。双重主要终点是完全缓解率和 OS。次要终点包括基线依赖者的输血独立率、患者报告结果的变化、身体功能恶化的时间、总体反应率和修正的总体反应。

　　要符合入选条件，患者必须根据 2016 年世界卫生组织 (WHO) 分类确认患有 MDS，并且每次骨髓活检/抽吸的骨髓母细胞少于 20%，并且总体 IPSS-R 评分大于 3，即 ECOG 表现2 分或以下，且未安排造血干细胞移植。先前曾接受过 MDS 治疗或先前诊断为由骨髓增殖性肿瘤 (MPN)、慢性粒单核细胞白血病、非典型粒细胞白血病、幼年型粒单核细胞白血病或无法分类的 MDS/MPN 演变而来的治疗相关 MDS 的患者不符合入选条件。

　　“MDS 是一种毁灭性的诊断——它不仅有可能极大地影响患者的生活质量，而且 30% 的患者还将发展为 AML，”艾伯维 (AbbVie) 肿瘤学执行医学总监 Jalaja Potluri 医学博士说。新闻稿。“这一突破性疗法认定强调了为这些患者提供更多治疗选择的必要性，以及维奈托克潜在治疗不同形式血癌的效用。”

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