鲁索替尼改善了治疗糖皮质激素难治性或依赖型慢性 GVHD 的总体反应

　　与对照疗法相比，使用鲁索替尼(Jakafi) 治疗糖皮质激素难治性或依赖型慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 患者的总体反应、无失败生存期和症状反应显着增加。第三阶段 REACH3 研究的结果 (NCT03112603)。

　　在第 24 周，随机分配到鲁索替尼组的患者的总体反应 (49.7%) 高于对照组的患者 (25.6%;优势比 [OR]，2.99;95% CI，1.86-4.80;风险比， 1.93;95% CI，1.44-2.60;P< .001)。具体而言，鲁索替尼组11例患者和对照组5例患者达到完全缓解。

　　“我们的试验表明，在糖皮质激素反应不足的中度或重度慢性 GVHD 患者中，鲁索替尼优于对照疗法，这体现在总体反应更大、无失败生存期更长以及症状减轻更多的情况下，”写道调查人员。

　　2017 年 7 月 11 日至 2019 年 11 月 18 日期间，共有 329 名患者参加了开放标签 REACH3 试验，并按 1:1 随机分配接受鲁索替尼(n = 165)或对照治疗(n = 164)。鲁索替尼每天给药两次，剂量为 10 mg，研究人员从被认为是最佳可用选择的 10 种常用疗法列表中选择对照疗法。

　　患者的中位年龄为 49 岁(范围，12-76 岁)，大多数患者 (61.1%) 为男性。调查人员报告称，42.9% 的入组患者患有中度慢性 GVHD，而 56.5% 的患者患有重度慢性 GVHD。此外，71.4% 患有糖皮质激素难治性慢性 GVHD，28.6% 患有糖皮质激素依赖性疾病。

　　使用的大多数对照疗法包括体外光分离术 (34.8%)、霉酚酸酯 (22.2%) 和依鲁替尼 (Calquence;17.1%)，其中约一半的患者在试验期间接受了钙调神经磷酸酶抑制剂。

　　进一步的数据表明，鲁索替尼组患者的无失败生存率比对照组患者更长，中位无失败生存期分别超过 18.6 个月和 5.7 个月(HR，0.37;95% CI，0.27- 0.51;P< .001)。此外，据估计，鲁索替尼的 6 个月无失败生存概率(74.9%;95% CI，67.5%-80.9%)高于对照治疗(44.5%;95% CI，36.5%-52.1) %)。

　　几乎所有患者都被纳入安全性分析，包括接受至少 1 剂鲁索替尼治疗的鲁索替尼组 165 名患者和对照组的 158 名患者。鲁索替尼组至第 179 天的治疗暴露中位持续时间为 25.6 周(范围，0.7-25.6)，对照组为 24.0 周(范围，0.6-25.6)。

　　在第 24 周，鲁索替尼组中 97.6% 的患者发生了任何级别的不良反应 (AE)，而对照组中的这一比例为 91.8%。3 级或更高级别的 AE 分别发生在每个队列的 57.0% 和 57.6%。鲁索替尼和对照组中常见的 3 级或更高 AE 包括血小板减少症(15.2% 对 10.1%)、贫血(12.7% 对 7.6%)、中性粒细胞减少症(8.5% 对 3.8%)和肺炎(8.5% 对 9.5%) .

　　分别在鲁索替尼和对照组的 55 名患者和 58 名患者中观察到严重 AE。在数据截止时，鲁索替尼组 31 名患者和对照组 27 名患者死亡。大多数死亡归因于两组中慢性 GVHD、疾病治疗或两者的并发症引起的并发症(分别为 13.3% 和 7.9%)。

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