卡博替尼在晚期 MiT 家族易位肾细胞癌 (TRCC) 中的疗效。

　　MiT 家族易位肾细胞癌 (TRCC) 是一种罕见且侵袭性强的 RCC 亚组，其中 c-MET 高表达。虽然 VEGF 受体酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂的反应率有限，但卡博替尼(一种抑制 VEGFR、MET 和 AXL 的 TKI)在该亚组中的疗效尚不清楚。

　　我们在 7 个中心(法国 3 个和美国 4 个)对接受卡博替尼治疗的 TRCC 患者进行了一项多中心、回顾性、国际队列研究，而不管治疗线如何。主要目标是根据 RECIST 标准估计反应率，并分析无进展生存期 (PFS) 和总生存期 (OS)。

　　在参与中心接受治疗的 31 名转移患者中，24 名可评估反应并被纳入本研究(21 名患有 TFE3，3 名患有 TFEB 易位)。诊断时的中位年龄为 43.5 岁(范围，22-70 岁)。诊断时最常见的转移部位是肺 (62.5%)、腹膜后淋巴结 (45.8%) 和骨 (37.5%)。诊断时患者的 IMDC 风险组为有利 (20.8%)、中等 (62.5%) 和差 (16.7%)。7 名 (29%) 患者在一线接受卡博替尼治疗，9 名 (37.5%) 接受二线治疗，8 名 (33%) 接受三线及以上治疗。

　　达到客观缓解的患者比例为16.6%，其中完全缓解1例，部分缓解3例。对于 11 (45.8%) 名患者，病情稳定是最佳反应。中位随访 14 个月(IQR 5-23)，中位 PFS 为 8.4 个月(范围为1-34+)，中位 OS 为 17 个月(范围，2-43)。除了骨转移患者的中位 PFS 为 3.6 个月，而无骨转移患者的中位 PFS 为 9.1 个月(p = 0.03)外，总体或任何亚组均未检测到 PFS 差异。

　　这项真实世界的研究提供了支持卡博替尼在 TRCC 中的活性的证据，与观察到的 VEGF 受体-酪氨酸激酶抑制剂和免疫检查点抑制剂相比，对治疗的反应更持久。需要国际合作和前瞻性研究来确定这种缺乏循证治疗方案的罕见疾病的有效疗法。

扫码添加医学顾问微信了解更多，在线解答一对一贴心服务！
了解更多卡博替尼详情请访问：医康行海外医疗机构:www.yikangxing.com
医学顾问微信：yikangxing08