研究证明了新疗法对 1 型神经纤维瘤病相关肿瘤的疗效

　　基于对治疗周围神经肿瘤的研究药物的临床前研究，作为神经纤维瘤病临床试验联盟的一部分，费城儿童医院 (CHOP) 的研究人员表明，卡博替尼药物可减少遗传性疾病患者的肿瘤体积和疼痛1 型神经纤维瘤病 (NF1)。由 CHOP 医学博士 Michael J. Fisher 共同主持的二期临床试验的结果最近发表在Nature Medicine 上。

　　“这是第二类药物，对患有这些肿瘤的 NF1 患者显示出非常有希望的反应率，”第一作者、CHOP 神经肿瘤科主任兼神经纤维瘤病项目主任、该项目组主席 Fisher 说。 NF 临床试验联盟，其中包括 25 个站点，为 NF 并发症开发创新的基于生物学的临床试验。“总的来说，这项研究中提供的数据说明了一种真正的从实验室到床边的方法，协调转化和临床努力，以推进针对NF1 等罕见疾病的靶向治疗。”

　　NF1 是一种罕见的肿瘤易感综合征，全世界大约每 3000 人中就有1 人受到影响。该病症涉及肿瘤在中枢和外周神经系统中的增殖。NF1 中最常见的肿瘤类型之一是丛状神经纤维瘤 (PN)，多细胞肿瘤由致瘤性雪旺细胞、成纤维细胞、神经周围细胞、巨噬细胞、肥大细胞和分泌的胶原蛋白组成。肿瘤发生在神经内，影响多达一半的 NF1 患者，在儿童时期迅速生长，并可能导致运动和感觉功能障碍、疼痛和毁容。当肿瘤侵袭气道或脊髓等重要结构时，它们可能会危及生命，虽然肿瘤不是恶性的，但随着时间的推移它们会变得如此。

　　由于化学疗法和放射疗法对治疗这些肿瘤无效，因此手术是目前的护理标准。然而，鉴于肿瘤可能与神经和其他重要结构交织在一起，手术通常是不可能的。最近的研究表明，一种名为司美替尼的 MEK 抑制剂可以有效治疗一些患有 NF1 相关 PN 的儿童，但并非所有患者都对这种治疗有反应，因此需要更多的治疗选择。

　　基于卡博替尼的临床前研究，卡博替尼是一种酪氨酸激酶抑制剂，可靶向 PN 中的致瘤雪旺细胞以及复杂的肿瘤微环境，研究人员在单臂、多中心 2 期临床试验中招募了患者。23 名年龄在 16 至 34 岁之间的患者参加了试验;21 人可评估药物毒性，19 人可评估其对治疗的反应。在研究反应的 19 名患者中，8 名 (42%) 有部分反应，定义为肿瘤体积减少超过 20%，11 名在 12 轮治疗后病情稳定。在参与试验期间，没有患者出现疾病进展。

　　参加试验的患者报告了几种不良事件，包括腹泻、恶心、无症状甲状腺功能减退症、疲劳和手掌足底红斑感觉异常，这种情况会导致手掌和/或脚底发红、肿胀和疼痛。然而，据报道没有任何副作用是严重的。

　　基于本研究中证明的卡博替尼的益处，NF 临床试验联盟也开设了一个儿科队列，招募 3 至 15 岁的患者。招募已完成，研究正在进行中。

　　“鉴于我们仅在几年前还没有有希望的药物，我们现在有两类导致肿瘤反应的药物令人难以置信，”费舍尔博士说。“然而，尽管如此令人兴奋，卡博替尼和 MEK 抑制剂都没有缩小所有肿瘤或使它们完全消失。因此，我们正在这些结果以及正在进行的实验室研究的基础上，并计划未来探索联合疗法，以便我们可以进一步改善这些患有这些使人衰弱和危及生命的肿瘤的患者的预后。”

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