血小板药物显示出对严重、无反应的再生障碍性贫血的临床益处

　　艾曲波帕(Eltrombopag)是一种旨在刺激骨髓产生血小板从而改善血液凝固的药物，可以提高一些标准疗法失败的严重再生障碍性贫血患者的血细胞水平。

　　大约三分之一的再生障碍性贫血病例对标准疗法(免疫抑制药物的组合)没有反应。尽管骨髓干细胞移植对某些人来说是一种选择，但没有匹配供体的患者几乎没有治疗选择。这项由美国国立卫生研究院国家心肺血液研究所 (NHLBI) 进行的新临床研究的结果表明，艾曲波帕可能是他们的二线治疗选择。

　　“艾曲波帕和改善难治性再生障碍性贫血的造血功能”将于 7 月 5 日在线发表在新英格兰医学杂志上。

　　再生障碍性贫血是一种罕见的血液疾病，美国每年约有 600 例新病例。再生障碍性贫血的结果来自骨髓的干细胞，其成熟为破坏红细胞携带氧，白血细胞对抗感染和血小板防止过量出血。这种疾病的症状包括疲劳、频繁感染和出血。在对治疗无反应的严重病例中，可能发生死亡。

　　参加这项 2 期研究的 25 名参与者中有 11 人在口服艾曲波帕治疗 12 周后显示出至少一种血细胞(红细胞、白细胞或血小板)的产生有所改善。在长期(8-32 个月)继续服用这些药丸的 7 名志愿者中，有 6 人最终在所有三种类型的血细胞中都表现出改善，并且能够在不需要红细胞或血小板输注的情况下保持安全的血细胞计数。总体而言，该药物耐受性良好，副作用很少。

　　NHLBI 血液学分部的研究小组测试了艾曲波帕，因为该药物先前已被证明可以提高健康人和因丙型肝炎感染或免疫性血小板减少症导致血小板减少的人的血小板水平，再生障碍性贫血等血液疾病导致血小板计数低并增加出血风险。

　　这项研究中令人鼓舞的发现是改善了一些再生障碍性贫血患者的红细胞和白细胞计数，这表明该药物可以刺激骨髓干细胞，并且可能具有比最初预测的更广泛的效用。

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