靶向治疗显示出对甲状腺乳头状癌亚群的初步有效性

　　目前美国食品和药物管理局 (FDA) 批准的两种用于治疗黑色素瘤的免疫治疗药物也显示出治疗罕见但具有侵袭性的甲状腺乳头状癌的前景。

　　高达 44% 的甲状腺乳头状癌患者存在 B-raf 突变，现有的抗癌药物可以专门针对这种突变。

　　B-raf 基因属于一类被称为“致癌基因”的基因，它向正常细胞发送信号，导致它们发生癌变。B-raf 基因突变在许多人类癌症(包括黑色素瘤、肺癌和甲状腺癌)的发展中具有已知作用。

　　在一项由俄亥俄州立大学综合癌症中心 - Arthur G. James 癌症医院和 Richard J. Solove 研究所 (OSUCCC - James) 医学博士 Manisha Shah 领导的随机、2 期多中心临床研究中，研究人员测试了有效性靶向治疗药物dabrafenib(发音为“da bRAF e nib”，以 Tafinlar 销售)的单独给药与与曲美替尼(发音为“tra ME ti nib”，在 MeKinist 销售)联合给药的相同药物治疗亚组的比较具有 B-raf 突变的晚期甲状腺乳头状癌患者。

　　初步数据显示，患者对单独使用达拉非尼和联合达拉非尼/曲美替尼治疗的耐受性良好，导致参与试验的晚期 BRAF 突变的甲状腺乳头状癌患者的缓解率为 50% 至 54%。

　　OSUCCC - James 团队在芝加哥举行的美国临床肿瘤学协会 (ASCO) 年会上展示了他们的研究结果(摘要编号 6022)。

　　“这是一种治疗选择有限的疾病的全新方法。单药和双药靶向治疗之间还没有明确的‘赢家’，但好消息是这两种治疗方法都为患者带来了积极的结果，这为我们提供了更多治疗选择来帮助患有这种疾病的患者，” OSUCCC - James Translational Therapeutics Research Program 的医学肿瘤学家和研究员 Shah 说。“靶向治疗有可能改变受这种罕见但具有侵袭性的甲状腺癌影响的患者的护理标准。”

　　研究人员将继续跟踪该试验中的患者，以确定单独使用 dabrafenib 或 dabrafenib 与曲美替尼联合给药是否更有效。

     研究设计和方法

　　对于这项 OSUCCC - James 设计和领导的研究，肿瘤学家招募了 53 名患有进行性 B-raf 突变的进行性甲状腺乳头状癌的患者。患者的中位年龄为 63 岁，均在俄亥俄州立大学、马萨诸塞州总医院、MD Anderson、加州大学圣地亚哥分校或芝加哥大学接受治疗。患者随机接受每日两次单独的达拉非尼或达拉非尼与每日一次的曲美替尼联合给药。所有药物都是口服给药。单独使用达拉非尼出现疾病进展的患者能够跨入联合治疗组。

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