有希望的癌症治疗针对罕见的遗传缺陷

　　研究人员在美国一次重要的癌症会议上表示，一种名为拉罗替尼的实验性癌症药物已显示出治疗年轻人和老年人的多种癌症的前景。治疗目标的遗传异常，其经常在罕见癌症，包括唾液腺中发现癌症，幼年乳腺癌，和软组织癌称为婴儿纤维肉瘤，其特别难以治疗。这种异常也发生在约 0.5% 到 1% 的许多常见癌症中。

　　在美国临床肿瘤学会会议上发布的这项研究中，76% 的癌症患者——包括患有 17 种不同癌症的儿童和成人——对药物反应良好。一年后，总共有 79% 的人还活着。该研究正在进行中。12% 的人癌症完全缓解。

　　临床试验包括 55 名患者——43 名成人和 12 名儿童。所有人都患有各种器官的晚期癌症，包括结肠癌、胰腺癌和肺癌，以及黑色素瘤。“这些发现体现了精准肿瘤学的最初承诺：根据突变类型治疗患者，无论癌症起源于何处，”主要研究作者、纽约纪念斯隆凯特琳癌症中心早期药物开发主管大卫海曼说.

　　“我们相信，具有 TRK 融合的肿瘤对拉罗替尼的显着反应支持对晚期癌症患者进行广泛的基因检测，看看他们是否有这种异常。”

　　由 Loxo Oncology Inc. 制造的拉罗替尼是原肌球蛋白受体激酶 (TRK) 融合蛋白的选择性抑制剂。研究人员说，当癌细胞中的 TRK 基因与许多其他基因中的一个融合时，TRK 蛋白是遗传异常的产物。美国食品和药物管理局尚未批准广泛使用这种治疗方法。

　　患者对治疗的耐受性良好，最常见的副作用是疲劳和轻度头晕。

　　“如果获得批准，拉罗替尼可能成为第一个在成人和儿童中同时开发和批准的任何类型的治疗方法，也是第一个针对癌症分子定义的靶向治疗，涵盖所有传统定义的肿瘤类型。”海曼说。

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