两种药物为致命的肺部疾病带来希望

　　根据临床试验结果，一对药物为患有进行性致命疾病的患者带来了新的希望，这种疾病通过在肺部留下疤痕来夺走他们的呼吸。吡非尼酮和尼达尼布这两种药物似乎都可以减缓特发性肺纤维化或 IPF的进展，IPF 是一种无法治愈且以前无法治愈的疾病，会导致肺部深处的组织变硬并留下疤痕。波士顿布莱根妇女医院的肺病专家 Gary Hunninghake 博士说，IPF 患者的三年生存率为 50%，比大多数癌症都要差。

　　很少有人在诊断后的寿命超过五年，挽救他们生命的唯一方法是更换他们的肺。

　　“无论是多头还是空头，这在 IPF 领域都是一件非常重要的事情，”Hunninghake 说。“这并没有治愈疾病。对于这些患者来说，这当然不是治疗的结束。但除了将他们转介到肺移植之外，我们还可以做些什么的想法是一件非常重要的事情。”

　　这两项药物试验的结果发表在《新英格兰医学杂志》网络版上。该问题还报道了第三种 IPF 药物乙酰半胱氨酸，该药物在临床试验中证明无效。

　　吡非尼酮研究的合著者 David Lederer 博士说，超过 100,000 名美国人患有 IPF。大多数年龄在 50 至 70 岁之间。这种疾病始于呼吸急促或干咳，但很快就会夺走人的身体移动或正常运作所需的氧气。

　　根据美国国立卫生研究院的说法，医生不知道是什么导致了 IPF，尽管他们怀疑吸烟、遗传、某些病毒感染或胃酸倒流可能在损害肺部方面发挥作用。

　　肺纤维化基金会首席医疗官 Gregory Cosgrove 博士说，在这两种药物中，吡非尼酮给医生和患者带来了最大的希望。

　　Hunninghake 说，吡非尼酮在其他国家被批准用于 IPF 治疗，但到目前为止，美国食品和药物管理局基于混合临床试验结果拒绝批准。在这项最新试验中，医生用吡非尼酮或非活性安慰剂治疗了 555 名 IPF 患者一年。吡非尼酮显着降低了肺功能下降的速度，并改善了患者的步行距离。

　　纽约市哥伦比亚大学医学中心间质性肺病项目联合主任 Lederer 说：“根据肺功能衡量，这种药物非常明显地减缓了疾病的进展，并且似乎对死亡率也有影响。”.Lederer 说，研究人员并不完全了解吡非尼酮如何对抗 IPF，但该药物似乎抑制了纤维化发展中的一种重要的“生长因子”蛋白。它似乎也具有抗炎特性。

　　第二组临床试验在超过 1,050 名 IPF 患者中对药物尼达尼布与安慰剂进行了为期一年的测试。尼达尼布还显着降低了肺功能下降的速度，提高了患者的呼吸能力。该药物专门针对导致肺组织变硬和疤痕的“生长因子”蛋白。研究人员报告说，包括腹泻在内的胃肠道问题是这两种药物最常见的副作用。

　　批准问题现在取决于 FDA。“这两项试验的设计都极有可能在发表后获得 FDA 的批准，”Hunninghake 说。

　　总的来说，这些试验的结果将为 IPF 患者提供一些急需的鼓励。“对于纤维化患者来说，这是一个乐观的时期，”科斯格罗夫说。

　　他说，这种疾病很难破解，因为肺纤维化的动物模型不能很好地转化为人类。但是 DNA 测序的快速发展为研究人员提供了另一种了解纤维化如何运作的途径。

　　“在过去的 10 到 15 年里，我们没有找到有效的治疗方法，这令人沮丧，”科斯格罗夫说。“但这种程度的挫败感促使 IPF 社区真正团结起来支持参与临床试验，而这些试验为这些新进展奠定了基础。”

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