维奈托克在移植预处理方案中的使用显示出治疗骨髓癌的希望

　　对于接受供体干细胞移植的高危髓系癌患者，在移植前将靶向药物维奈托克添加到降低强度的药物方案中是安全的，并且不会损害供体细胞在受者体内扎根的能力，由 Dana-Farber 癌症研究所研究人员领导的一项研究表明。该研究将于在第 61 届美国血液学会 (ASH) 年会上发表。

　　Dana-Farber 成人白血病项目的医生、Dana-Farber 的第一作者 Jacqueline S. Garcia 医学博士说，这些发现支持在移植前使用维奈托克作为增加这组患者移植成功机会的一种方式。研究。

　　虽然供体干细胞移植可以治愈急性髓系白血病(AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS)等髓系恶性肿瘤，但肿瘤细胞携带某些基因突变或染色体异常的患者在移植后复发的风险很高。正在研究各种降低复发机会的方法。一种涉及使用维奈托克，它通过阻断BCL-2蛋白来促进癌细胞死亡，作为患者准备供体干细胞移植的预处理方案的一部分。

　　这项新研究的重点是接受降低强度调理方案的患者，这些方案使用较低、毒性较小的化学疗法和放射疗法。虽然与传统的“清髓”疗法相比，此类疗法杀死的癌细胞更少，但它们对身体更温和，可用于 60 岁以上的患者。

　　“在之前的研究中，我们已经表明，在白血病药物中加入维奈托克可以极大地提高抗白血病活性，”加西亚评论道。“我们假设维奈托克会促进预处理化疗的抗白血病作用，从而降低复发风险而不会产生过度毒性。”

　　该研究涉及 9 名被推荐接受供体干细胞移植的高危 AML 或 MDS 患者。在 I 期临床试验中，他们接受了维奈托克以及化疗药物氟达拉滨和丁磺舒作为预处理方案，然后接受了供体干细胞移植。

　　“我们发现维奈托克可以安全地添加到标准的低强度调理中，而不会妨碍供体中性粒细胞 [一种白细胞] 的移植能力，”加西亚说。

　　Garcia 指出，因为患者仅从移植手术中取出 6 个月，所以现在知道新方案是否降低了复发的机会还为时过早，但供体细胞已经移植的事实(由患者的血细胞计数证明)是一个令人鼓舞的迹象.没有超过标准强度降低条件下预期的毒性信号，包括移植物抗宿主病的发生率。为了进一步降低复发的可能性，该试验正在修订，允许试验参与者接受低剂量维奈托克和化疗药物氮胞苷的移植后维持治疗。

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