急性髓系白血病的新疗法在以前几乎没有希望的疾病中取得显着效果

　　患有急性髓细胞白血病 (AML) 的老年患者的预后很差：很少有人达到缓解，而对于那些没有选择的人来说，很大程度上是姑息性的。

　　每年有近 1000 名澳大利亚人死于这种疾病，而针对老年患者的新疗法的临床试验基本上都失败了。

　　一项新的澳大利亚药物试验取得了显著成果，清除了近 60%患者的白血病骨髓。该试验被认为非常有效，以至于美国食品和药物管理局于去年 11 月批准将其用于治疗 AML。

　　74 岁的 Kaye Oliver 是 2015 年在阿尔弗雷德医院参加这项试验的世界上第一位患者，其结果发表在《临床肿瘤学杂志》上。鉴于确诊时存活数月后的希望渺茫，Kaye 身体状况良好，四年后没有患癌症的证据。

　　来自阿尔弗雷德医院和莫纳什大学临床学院的 Andrew Wei 副教授大约在 20 年前在 Walter and Eliza Hall 医学研究所开始了该领域的研究。他现在是癌症药物国际试验的首席临床医生/研究员，目前与阿糖胞苷联合治疗患有 AML 的老年人。

　　据魏副教授介绍，单独服用这些药物效果甚微。他说，在美国的一项试验中，单独使用维奈托克的反应率为 19%，而阿糖胞苷也有类似的结果。

　　“但在老年患者中将 LDAC 与维奈托克结合导致了 54% 的反应率，其中一半的研究人群存活时间超过 10 个月，”他补充道。

　　该试验测试了 82 名中位年龄为 74 岁的患者，并在澳大利亚、欧洲和美国进行。

　　目前的研究得到了另一项针对老年 AML 患者的试验的支持，该试验将维奈托克与另一种药物氮杂胞苷联合使用，缓解率达到 71%，平均预期寿命接近 17 个月。

　　基于这两项研究的早期结果，美国食品药品监督管理局于去年 11 月 21 日批准将这些联合药物疗法用于老年 AML 患者。

　　这种药物组合作用于白血病细胞中普遍存在的一种叫做 BCL-2 的蛋白质，它控制着细胞的存活。维奈托克的作用是有效关闭蛋白质并激活细胞中的自毁程序。

　　魏副教授说，最近完成了一项随机试验，将接受治疗的患者与未接受治疗的患者进行比较，等待结果以支持向澳大利亚治疗用品协会提交的申请。

　　这些发现之所以重要，不仅是因为这种治疗在以前是致命的疾病中取得了成功，还因为随着人口老龄化，AML 在未来可能会变得更加普遍。

　　“AML 的出现是由于随着时间的推移在骨髓中积累的突变。它也出现在以前接受过化疗的患者中。预计未来 30 年 65 岁以上的人数将增加一倍，需要找到更有效的治疗方法因为这种疾病是最重要的，”魏副教授说。

　　“AML 研究曾经被比作‘临床试验墓地’，因为新药用于 AML 的试验很少成功，”魏副教授说。

　　“大多数医生普遍认为，对于老年患者来说，这是一种无法治愈且不可避免的致命疾病。这两项新试验给以前几乎没有希望的患者带来了真正的希望。”

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