联合疗法显示出治疗慢性粒细胞白血病的希望

　　一项针对小鼠结合两种抑制剂药物治疗慢性粒细胞白血病 (CML) 的研究表明，不仅可以完全阻止这种疾病，还可以显着降低治疗成本。CML 是一种白细胞癌症，占成人白血病的 20%。

　　德克萨斯大学医学博士安德森癌症中心的这项研究由白血病系教授 Michael Andreeff 和教授 Bing Carter 领导。研究结果发表在 9 月 7 日的《科学转化医学》在线问题上。

　　研究人员将 BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI) 与另一种称为维奈托克的抑制剂药物相结合，观察到该疾病的慢性阶段及其致命的末期阶段(称为爆炸危机)的反应和治愈率令人鼓舞。BCR-ABL 抑制剂是目前的标准治疗方法，允许大多数患者保持缓解，但它们并不能完全根除癌细胞。在一些患者中，癌症以无法治疗的形式复发。在美国，大约有 100,000 名患者接受终生 TKI 治疗，每年的费用为 100,000 美元，这种治疗对许多患者来说是负担不起的。

　　“我们的结果表明，这项在采用 BCL-2 和 BCR-ABL 联合阻断剂的小鼠中进行的研究有可能治愈 CML 并显着改善爆炸危象患者的预后，因此，值得进行临床测试，”Andreeff 说。“这种组合策略也可能适用于其他依赖激酶信号进行进展和维持的恶性肿瘤。”

　　用于 CML 的 TKI 是最成功的一类针对任何恶性疾病的分子靶向治疗，但不能有效消除 CML 干细胞。由于持久性干细胞可以使癌症返回并发展到致命的爆炸危机阶段，因此患者必须在余生中继续服用药物。

　　“人们认为 TKI 不会消除残留的干细胞，因为它们不依赖于 BCR-ABL 信号，”卡特说。“因此，用 TKI 治愈 CML 的情况很少见。”

　　Carter 多年来一直致力于消除残留的 CML干细胞，这可能意味着 CML 患者不再需要昂贵的终生 TKI。基于这项研究，将 TKI 与 BCL-2 抑制剂(一种由 Andreeff 的团队首创的用于急性和慢性粒细胞白血病的药物)相结合可能是一种解决方案。

　　“在副作用和经济方面，使用 TKI 进行长期治疗的成本很高，”她说。“在全球范围内，大多数 CML 患者无法负担与基于 TKI 的治疗相关的额外费用。而且，不幸的是，对于进展为爆炸危象的患者，没有有意义的治疗方法，生存期以数周或数月计。”

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