在高危 MDS/CMML 和低爆炸性 AML 中使用前线 Pevonedistat/阿扎胞苷没有 EFS 益处

　　Pevonedistat (MLN4924) 联合阿扎胞苷作为一线治疗高危骨髓增生异常综合征 (MDS)、慢性粒单核细胞白血病 (CMML) 和低胚细胞急性髓系白血病 (AML) 与阿扎胞苷单药治疗相比，未达到 PANTHER 3 期临床试验的主要终点。

　　根据武田制药有限公司发布的新闻稿，研究中的事件被定义为高危 MDS 或 CMML 参与者死亡或转化为 AML，以先发生者为准，或 AML 参与者死亡。该代理还显示出与先前报告一致的安全性特征。

　　“虽然我们对这一结果感到失望，但我们正在继续对完整数据集有更深入的了解，并希望这项 3 期研究的结果将提供信息，以帮助指导针对这些服务不足的患者群体的潜在治疗方案的研究和开发， ”武田肿瘤细胞治疗和治疗领域部门负责人 Chris Arendt 博士在一份新闻稿中说。“我们要感谢参与这项试验的患者、家属、倡导组织和研究人员，没有他们，这项有意义的研究就不可能进行。武田仍然致力于开展重要的研究并改变癌症患者的生活。”

　　Pevonedistat 是一种选择性 NEDD8 抑制剂，已被证明可通过破坏蛋白质稳态导致癌细胞死亡。1在 3 期、随机、对照、开放标签 PANTHER 研究中，患者在 28 天治疗周期的第 1、3 和 5 天通过静脉输注20 mg/m2接受了 pevonedistat 20 mg/m2联合阿扎胞苷在 28 天周期的第 1 至 5 天以及第 8 天和第 9 天通过静脉注射或皮下注射75 mg/m2。在实验组中或在对照组中单独使用阿扎胞苷。两种疗法均持续至疾病进展或出现不可接受的毒性。2

　　研究的关键次要终点是总生存期;6 个月、1 年、30 天和 60 天存活率;高风险 MDS 和 CMML 组的 AML 转化时间;和完整的响应率。

　　大约 454 名患者参加了这项研究。参加研究的人具有形态学确诊的疾病，ECOG 表现状态为 0-2，并且需要满足某些 TRM 评分要求。根据修订后的国际预后评分系统，患有 MDS 或 CMML 的人被要求患有高危疾病。

　　在 256 个地点在这些患者人群中测试了 pevonedistat 的有效性和安全性，其中美国的 15 个地点已经完成了他们的分析。在其余地点，该研究仍在进行中，但不再招募患者。

　　PANTHER 研究的全部结果已提交，以在即将举行的医学大会上展示。256 个地点的所有研究人员都已获悉研究结果，以便他们可以为患者做出下一步的决定。

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