选择维奈托克治疗 AML 的注意事项

　　维奈托克 加 HMAs [低甲基化剂] 对于新诊断的不适合的 AML [急性髓系白血病] 患者来说是非常有效的治疗方法，但对于这些患者，必须考虑一些重要的因素。特别是，在治疗开始时，可​​能会出现肿瘤溶解综合征。那些用维奈托克治疗 CLL [慢性淋巴细胞白血病] 的人知道这一点，并采取特别的预防措施来减轻或防止这种情况发生。AML 的发病率似乎与基于维奈托克的方案不同。事实上，它可能只有 1% 左右。但你必须记住，这些数字是在临床试验环境中制定的非常积极的缓解策略中出现的——患者入院，在使用 HMA、非常积极的液体管理和电解质管理的第 1、2 和 3 天中断患者剂量从 100 到 200 到 400 毫克。使用这些积极的缓解技术，AML 中肿瘤溶解的发生率非常低，但人们已经意识到这一点。

　　基于维奈托克的方案的另一个问题是血细胞减少症。几乎所有针对 AML 患者的治疗都会发生血细胞减少症。单独的 HMA 有相当多的血细胞减少症发生率。维奈托克具有一定的骨髓抑制作用，可能导致或恶化这些数字。但如果仔细注意，这不一定会影响患者在出血或感染并发症方面的临床状态。减轻这种情况的主要方法是在治疗周期之间休息。

　　在维奈托克加 HMA 的第一个治疗周期后，检查骨髓活检很重要。这不仅仅是单独进行 HMA，您可以等待 4 到 6 个月或 4 到 6 个周期来检查骨髓活检。必须在第 1 周期后检查骨髓活检，因为如果患者未处于缓解期，而他们因此而出现血细胞减少，您会采取不同的做法。你需要做出一系列决定。您可能只想直接进入第二个周期，因为爆炸百分比已大幅下降，但尚未缓解。或者，如果它看起来不起作用，您可能想从这种疗法中继续前进并尝试不同的方法。这与知道第 1 周期后患者血细胞减少但原始细胞消失的情况大不相同。他们处于形态学缓解期。

　　休息并停止治疗 2 周以上以恢复血细胞计数非常重要。有时，给予生长因子支持以加速复苏是一件好事。但是在周期之间进行这些休息对于控制血细胞减少症至关重要。如果不这样做，血细胞减少症将变得严重且难以管理。然后您将开始出现感染或出血并发症的临床表现。就维奈托克 加 HMA 而言，这是人们需要注意的两个最大的毒性或注意事项。但要传达的信息应该是，这些都是可管理的并发症。

　　在我的实践中，这是所有不适合强化诱导化疗的新诊断 AML 患者的首选治疗方法。即使非常虚弱的老年患者也应该有机会看看他们是否可以对这种方案产生反应。通过积极的支持性护理，我发现即使是最虚弱或最年长的患者也能度过难关并有机会获得缓解。无论出于何种原因，您都不会将这种组合用于无法吸收口服药物的患者。对于接受 HMA 治疗 MDS [骨髓增生异常综合征] 然后演变为急性白血病的患者，您可能希望使用 维奈托克加低剂量阿糖胞苷代替，因为 VIALE-C 研究着眼于维奈托克加低剂量阿糖胞苷与单独使用低剂量阿糖胞苷相比，也导致该方案获得批准，包括那些类型的患者。单独接受 HMA 后进展并患有 AML 的 MDS 患者被包括在 VIALE-C 中，因此在这种情况下这可能是一个考虑因素。

　　除了维奈托克的标记适应症之外，还有其他患者人群中，基于维奈托克的方案可能是有希望的。在复发/难治性 AML 患者的标签外使用中，似乎有一些令人兴奋的疗效。骨髓增生异常综合征患者也是如此。两者都有正在进行的临床试验。第三个人群是符合强化诱导化疗条件的患者，但其疾病生物学表明对此类方法的反应较差。具有不良疾病生物学、复杂细胞遗传学的患者，可能有RUNX1或ASXL1突变的患者, 预计对强化化疗策略的结果不佳，但不一定对基于维奈托克的策略有不良影响。在这些患者中，您可以考虑使用基于维奈托克的方案，即使是有资格进行强化诱导化疗的患者。重要的是要说这将是维奈托克的标签外治疗。

　　不幸的是，药物成本是一个一直影响着我们患者的问题。这些是昂贵的药物，我们有时很难让它们获得批准或让这些昂贵的口服疗法的共同支付负担得起。有一些援助计划和赠款可以帮助解决这个问题。患者的负担能力是一个潜在的障碍。这是全社会都需要努力解决的问题。但是有一些资源可以帮助解决这个问题。

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