基于反应的普纳替尼（Ponatinib）给药似乎对慢性期慢性粒细胞白血病有效

       根据 OPTIC 2 期试验的结果，基于反应的普纳替尼给药被证明对先前酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗耐药或不耐受的慢性期慢性粒细胞白血病 (CP-CML) 患者有效。结果由休斯顿 MD 安德森癌症中心的医学博士 Jorge Cortes 在 2021 年美国临床肿瘤学会 (ASCO) 年会上公布。

       2 期 OPTIC 试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT02467270）包括 283 名对至少 2 种 TKI 耐药或不耐受或具有BCR-ABL T315I 突变的CP-CML 患者。患者随机接受不同起始剂量的普纳替尼 — 45 mg、30 mg 和 15 mg。在 45-mg 和 30-mg 队列中BCR-ABL ^IS转录水平达到 1% 或更低的患者中，普纳替尼的剂量减少到 15 mg 。

       在基线时，45 毫克队列中的中位年龄为 46 岁，30 毫克队列中为 51 岁，15 毫克队列中为 49 岁。每个队列中超过一半的患者接受过 3 种或更多的既往 TKI，几乎所有患者都因耐药性而停止了之前的 TKI。只有 1 名患者对 TKI 不耐受。“患者确实有心血管危险因素，”科尔特斯博士指出。“超过 25% 的患者患有高血压，15% 至 20% 的患者患有高脂血症。有糖尿病患者 [3% 至 7%]。”该研究的主要终点是在 12 个月时达到 1% 或更低的BCR-ABL ^IS转录水平。

       中位随访时间为 32 个月。在 12 个月时达到 1% 或更低BCR-ABL ^IS转录水平的患者比例在 45-mg 队列中为 44.1%，在 30-mg 队列中为 29.0%，在 15-mg 队列中为 23.1%。  “很明显，从 45 毫克的起始剂量然后减少到 15 毫克，你会得到最好的反应率，”科尔特斯博士说。

       尽管中位剂量强度分别为 30 mg、15 mg 和 15 mg，但 45 mg 队列的较高反应率在 6 个月、12 个月和 24 个月时保持一致。队列之间的无进展生存期 (PFS) 或总生存期 (OS) 没有显着差异。3 年 PFS 率在 45 毫克队列中为 73.25%，在 30 毫克队列中为 66.33%，在 15 毫克队列中为 69.97%。3 年 OS 分别为 89.29%、88.58% 和 91.71%。

       治疗中出现的不良事件 (TEAE) 导致 45 毫克队列中 19.1%、30 毫克队列中 16.0% 和 15 毫克队列中 13.8% 的患者停止治疗。最常见的 3 级或更高级别的 TEAE 是血小板减少症、中性粒细胞减少症和贫血症。“所有 3 种给药方案都显示出对这些大部分耐药患者的益处。然而，45 至 15 毫克的队列反应最好，”科尔特斯博士总结道。“减少剂量后反应是持久的，这提供了非常好的总体和无进展生存期。”

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