TPO-RAs 和 ITP：艾曲波帕诱导高疗效，但阿伐曲泊帕提供优势

       在 2020 年美国血液学会年会上发表的两项研究在两种情况下分析了血小板生成素受体激动剂 (TPO-RA) 艾曲波帕：在现实世界的临床实践中针对临床试验经验，以及针对另一种 TPO-RA，avatrombopag。

       真实世界临床实践中的艾曲波帕

       自 2010 年以来，艾曲波帕已在欧洲用于治疗慢性原发性免疫性血小板减少症 (ITP)，但有关其使用的疗效数据主要限于临床试验的范围。在法国图卢兹大学医院的医学博士 Guillaume Moulis提出的一项研究中，真实世界的临床实践数据显示艾曲波帕通常在法国 ITP 过程的早期使用，并且该疗法的总体疗效与在临床试验中观察到。

       Moulis 博士分享了 ELEXTRA 研究的结果，该研究评估了 2013 年至 2019 年间接触过艾曲波帕并在 CARMEN-France 登记处登记的 156 名 ITP 患者的结果。研究人员通过常规门诊或住院随访了所有患者。

       ITP诊断时的中位血小板计数为8×10 ⁹ /L，约四分之三的患者有出血。

       ITP 发作和首次给药艾曲波帕之间的中位时间为 3.3 个月（范围 = 0.1-82.2 个月）。艾曲波帕暴露的中位持续时间为 100 天（范围 = 1-1,427 天）。在开始使用艾曲波帕时，75 名患者 (48.1%) 的血小板计数 <30×10 ⁹ /L 并被纳入疗效分析。这些患者中的大多数（n=65；86.7%）对治疗有反应，达到血小板水平≥30×10 ⁹ /L，53 名患者（70.7%）在治疗暴露期间的任何时间都经历了完全反应。

       作者报告说，大多数应答者在开始使用艾曲波帕时正在接受伴随治疗（n=58；89.2%）。登记处报告了 47 项不良事件 (AE)；最常报告的 AE 包括血小板增多症 (n=10)、血栓形成 (n=8)、皮疹 (n=4)、肝炎 (n=3) 和头痛 (n=3)。Moulis 博士和合著者观察到，在该真实世界分析中观察到的艾曲波帕的安全性与该药物临床试验中报告的相似。

       艾曲波帕与 Avatrombopag

       在第二次演讲中，来自伊利诺伊州皮奥里亚市出血和凝血障碍研究所的医学博士 Michael D. Tarantino在 avatrombopag 的背景下讨论了艾曲波帕，这是另一种已获批的 TPO-RA，在 ITP 中也已确立疗效，但对 ITP 的限制较少给药和监测优于艾曲波帕。

       Tarantino 博士讨论了评估 ITP 中 avatrombopag 的两项 II 期研究和两项 III 期研究的结果，包括一项 avatrombopag 和 eltrombopag 的头对头比较试验，该试验因入组困难而提前终止。这些研究总共包括 128 名接受 avatrombopag 治疗的患者、11 名接受艾曲波帕治疗的患者和 22 名接受安慰剂治疗的患者。进行了来自这些研究的各种功效分析，以了解 avatrombopag 在不同患者人群中相对于安慰剂和艾曲波帕反应的一致性。

       Avatrombopag 似乎可以耐受，因为几乎所有患者都接受了至少 7 天的药物治疗，63.3% 的患者继续治疗至少 180 天。avatrombopag 的平均暴露时间为 206.4 天，而艾曲波帕为 73.5 天，安慰剂为 54.9 天。

       在 II 期研究中，avatrombopag的血小板反应（血小板计数≥50×10 ⁹ /L）的中位累积周数为 11.0，而安慰剂为 0（p=0.0079）。安慰剂对照 III 期研究的结果相似（avatrombopag 为 12.4 周，安慰剂为 0 周；p<0.0001），并且在头对头研究中 avatrombopag 似乎也优于艾曲波帕（avatrombopag 为 5.1 周对 0 周）与艾曲波帕；p=0.33）。塔伦蒂诺博士补充说，五名接受艾曲波帕治疗的患者因治疗效果不足而停止研究，而只有一名接受阿曲波帕治疗的患者。

       在所有研究中，与接受安慰剂或艾曲波帕的患者相比，更多接受阿曲波帕治疗的患者似乎在 8 天内迅速达到血小板计数≥50×10 ⁹ /L。具体而言，在头对头研究中，平均和中位数血小板计数以及血小板计数相对于基线的变化在两周后开始有利于 avatrombopag。出血在接受艾曲波帕治疗的患者中似乎也更常见，但两组均未发现≥3 级出血且 AE 的总体发生率相似。

    “avatrombopag 开发计划中累积的疗效数据表明，在不同国家进行的不同研究具有一致的效果，”塔伦蒂诺博士总结道，尽管他指出了该分析的一些局限性，包括研究人群小和有限的头对 -头数据。

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