新药资讯：FDA 授予帕瑞替尼（Pacritinib）治疗严重血小板减少症骨髓纤维化的优先审评

       根据负责该药物的公司 CTI BioPharma Corp 的新闻稿，FDA 授予帕克替尼治疗骨髓纤维化伴严重血小板减少症的新药申请 (NDA) 优先审评。该决定是根据 3 期 PERSIST-2 (NCT02055781) 和 PERSIST-1 (NCT01773187) 试验以及 2 期 PAC203 试验 (NCT03165734) 的结果得出的，该试验重点关注每天两次接受 200 mg 帕克替尼治疗的严重血小板减少症患者。

   “我们很高兴 FDA 接受我们的 NDA 使我们更接近我们的目标，即为患有严重血小板减少症的骨髓纤维化患者提供一种新的治疗选择，”CTI Biopharma 总裁兼首席执行官 Adam R. Craig 医学博士说，在新闻稿中说。 “随着商业准备工作的进行，我们相信我们将为今年晚些时候可能在美国推出的产品做好准备。我们期待在 FDA 审查我们的申请期间与它合作。”

      在 PERSIST-2 中，对 311 名患者进行了分析，结果表明，与现有的最佳疗法相比，每天两次 200 毫克的帕克替尼在治疗骨髓纤维化和血小板减少症患者方面明显更有效。结果表明，帕克替尼可以为选择有限的患者提供另一种治疗选择。²具体而言，在 29% 的接受帕克替尼治疗的患者中观察到脾脏体积减少至少 35%，而接受最佳可用疗法治疗的患者中只有 3%。

       PERSIST-2 研究的研究人员写道：“对于骨髓纤维化和血小板减少症患者，包括先前接受过抗 JAK 治疗的患者，帕克替尼每天两次比 BAT（包括鲁索替尼 [Jakafi]）更有效地减轻脾肿大和症状。”PERSIST-1 的结果表明，无论基线血细胞减少，帕克替尼治疗的耐受性良好，并能显着减轻骨髓纤维化患者的脾脏体积和症状。对于接受帕克替尼治疗的患者，治疗第 24 周最常见的 3/4 级不良反应包括贫血 (17%)、血小板减少 (12%) 和腹泻 (5%)。

       PAC203 为选择帕克替尼每天两次 200 mg 作为 3 期研究的推荐剂量铺平了道路，因为结果显示出积极的临床活性和可接受的安全性。据 CTI BioPharma 称，该 NDA 满足了先前未满足的骨髓纤维化和严重血小板减少症患者的医疗需求，处方药用户费用法案 (PDUFA) 的行动日期定于 2021 年 11 月 30 日。

       帕克替尼是一种口服激酶抑制剂，对 JAK2、IRAK1 和 CSF1R 具有特异性。这些激酶之间的突变已被证明与血液相关癌症的发展直接相关，包括骨髓增殖性肿瘤、白血病和淋巴瘤。

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