普拉替尼（pralsetinib）获得加速批准用于RET改变的甲状腺癌

       美国食品和药物管理局 (FDA) 已加速批准 Gavreto™（pralsetinib；Blueprint Medicines 和 Genentech）用于治疗 12 岁及以上患有晚期或转移性 RET突变的甲状腺髓样癌 (MTC) 的患者，这些患者需要全身治疗治疗，或 RET 融合阳性甲状腺癌，需要全身治疗且放射性碘难治（如果放射性碘合适）。

      普拉替尼是一种每日一次的口服酪氨酸激酶抑制剂，旨在选择性和有效地抑制 RET 改变。该批准基于 1/2 期ARROW 试验的数据，该 试验评估了 普拉替尼在RET突变型 MTC患者中的疗效和安全性 。主要疗效结果指标是总体反应率 (ORR) 和反应持续时间 (DOR)。

       在先前用卡博替尼和/或凡德他尼治疗的55 名RET突变转移性 MTC患者中 ，ORR 为 60%（95% CI，46-73），其中 1.8% 的患者完全缓解，58% 的患者部分缓解。未达到中位 DOR（95% CI，15.1 个月，不可估计 [NE]）；79% 的患者有持续 6 个月或更长时间的反应。 在 29 名未接受卡博替尼和凡德他尼治疗的RET突变晚期 MTC患者中 ，ORR 为 66%（95% CI，46-82），其中 10% 的患者完全缓解，55% 的患者部分缓解。未达到中位 DOR（95% CI、NE、NE）；84% 的患者有持续 6 个月或更长时间的反应。 

       在 9 例 RET 融合阳性甲状腺癌患者中，ORR 为 89%（95% CI，52-100），其中无完全缓解，89% 部分缓解。未达到中位 DOR（95% CI、NE、NE）；所有患者的反应持续 6 个月或更长时间。至于安全性，最常见的不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻。

   “传统上，我们使用多激酶抑制剂、非选择性疗法治疗RET改变的甲状腺癌患者， 这些疗法具有适度的疗效和临床显着的副作用，”该大学内分泌肿瘤和激素紊乱系教授 Mimi Hu 医学博士说德克萨斯州 MD 安德森癌症中心的研究人员，以及 ARROW 试验的一名调查员。“ FDA 批准普拉替尼(Gavreto) 是一种每日一次的 RET靶向疗法，提高了这些患者的护理标准。”

       普拉替尼还适用于治疗经 FDA 批准的测试检测到的转移性RET 融合阳性非小细胞肺癌成人。

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