用于 TP53-突变 AML 的前线 Eprenetapopt Plus维奈托克和阿扎胞苷的 1/2 期试验达到终点

       根据该药物的开发者 Aprea 的说法，在TP53 突变型急性髓系白血病 (AML)患者中，使用 eprenetapopt 加维奈托克(Venclexta) 和阿扎胞苷治疗已达到预先指定的 1/2 期试验中的主要完全缓解 (CR) 率终点Therapeutics, Inc。

       该研究评估了 30 名患者的疗效，发现 CR 率为 37%。CR 加 CR 与不完全血液学恢复 (CRI) 的复合反应率为 53%。在数据截断时，11 名患者仍在接受治疗，并将对其安全性和有效性进行评估。

   “我们对 eprenetapopt 与维奈托克和阿扎胞苷联合治疗这一非常难以治疗的TP53 突变AML 人群的这些结果感到满意，这是一个具有显着未满足医疗需求的患者群体，”Aprea 首席医疗官 Eyal Attar 医学博士治疗学，在一份新闻稿中说。“这些数据是在 FDA 最近授予快速通道和孤儿药指定之后得到的，进一步证明了 eprenetapopt 在治疗骨髓恶性肿瘤方面的潜力，”Attar 说。

       先前报道的 eprenetapopt 加阿扎胞苷的临床试验表明，它具有良好的耐受性和高反应率。研究人员观察了 55 名携带TP53突变的患者，其中 40 名患有骨髓增生异常综合征 (MDS)，11 名患有 AML，4 名患有 MDS/骨髓增生性肿瘤。

       该研究的主要终点是 CR，次要终点是总缓解率 (ORR)、缓解持续时间和总生存期 (OS)。ORR 为 71%，包括达到 CR 的 44%。29 名 MDS 患者有反应 (73%)，其中 20 名达到 CR (50%)，23 名获得细胞遗传学反应 (58%)。对于 AML 患者，7 人有反应 (64%)，4 人达到 CR (36%)。那些没有通过下一代测序检测到其他突变的患者具有更高的 CR 率（69% 对 25%；P = .006）。

       有反应的患者TP53变异等位基因频率降低，38% 的患者达到完全分子缓解。中位总生存期为 10.8 个月，接受至少 4 个治疗周期的患者获得最佳结果 ( P = .01)。那些有反应的患者的中位 OS 在 14.6 个月时比无反应患者在 7.5 个月时更长。

       治疗的一些常见不良反应是头晕 (36%)、周围感觉神经病变 (31%)、共济失调 (24%) 和震颤 (20%)。这些发生在不到 20% 的患者中，在输注阶段最常见，并且很快消退。死亡率非常低，试验后 30 天内只有 1 人死亡。

       研究人员发现，那些经历了细胞原性和分子反应加深的患者在造血干细胞移植之前应该有更长的阿扎胞苷和 eperenetapopt 持续时间。这对于防止复发的风险很重要。

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