首个儿童血液稀释口服药物获得 FDA 批准

       FDA 的官员已批准达比加群酯（Pradaxa；勃林格殷格翰制药公司）口服丸剂用于治疗 3 个月至 12 岁以下儿童的静脉血栓栓塞症。该疗法适用于在这些患者用注射给予的血液稀释剂治疗至少 5 天后直接给药。

       FDA 还批准达比加群酯口服丸剂用于预防 3 个月至 12 岁以下已完成首次静脉血栓栓塞治疗的患者血栓复发。此外，达比加群酯被批准以胶囊形式治疗 8 岁及以上静脉血栓栓塞患者，在接受至少 5 天的血液稀释剂注射治疗后直接治疗血栓，并预防患者血栓复发已完成首次静脉血栓栓塞治疗的 8 岁及以上。

       根据 FDA 的说法，达比加群酯是第一个被批准的儿童可以口服的血液稀释药物。唯一其他批准用于儿童的血液稀释药物是通过注射给药的。达比加群酯最初于 2010 年获得批准，用于降低非瓣膜性房颤成年患者中风和全身栓塞的风险。

       根据 FDA 的说法，血栓会对儿童和成人造成严重问题。如果儿童患有癌症、先天性心脏病、中心静脉导管或住进重症监护室，他们患血栓的风险最高。静脉血栓栓塞可导致并发症，包括凝块附近的肿胀和不适、胸痛、肺损伤和死亡。

       一项针对 267 名儿科患者的研究评估了达比加群酯治疗 18 岁以下患者血栓的安全性和有效性。在这项开放标签研究中，患者被随机分配接受达比加群酯或标准治疗。该研究比较了两组患者达到复合终点、血栓存活、血栓完全消退以及没有额外血栓的患者数量。结果显示，服用达比加群酯的 177 人中有 81 人达到了复合终点，而接受标准护理的 90 名患者中有 38 人达到了复合终点。

       在一项对 214 名有血栓病史的患者进行的开放标签单组研究中，评估了达比加群酯在同一儿科人群中预防血栓复发的安全性。该研究的主要终点是血栓复发、主要和轻微出血事件以及总体上与血栓相关的死亡。214 名患者中有 3 名出现血栓复发，这与之前的标准护理治疗相当。

       达比加群酯最常见的不良反应 (AE) 包括消化系统症状和出血。该药可引起严重和致命的出血，不推荐用于生物人工心脏瓣膜或三阳性抗磷脂综合征患者。此外，达比加群酯有一个黑框警告，警告早期停止治疗可能会增加血栓的风险，并且在接受脊柱手术的患者脊髓部分区域内的血液积聚可能会导致严重的 AE。

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