帕瑞替尼(Pacritinib )可能具有解决骨髓纤维化未满足需求的潜力

       Aaron Gerds 表示，对于血小板计数低于 50,000 的骨髓纤维化患者，帕瑞替尼代表了一种潜在的治疗选择，可以满足其他已批准的 JAK 抑制剂（如鲁索替尼（Jakafi）和fedratinib（Inrebic））未能满足的需求。

  “ 帕瑞替尼满足骨髓纤维化患者的需求是 [一部分患有疾病的患者] 骨髓耗竭或细胞减少。如果我们查看 FDA 对 ruxolitinib 或 fedratinib 的标签，没有关于如何在血小板计数低于 50,000 的患者中服用这些药物的指导，” Gerds 说。“当然，这些患者患有骨髓纤维化，他们需要 JAK 抑制治疗来帮助他们不仅感觉更好，而且在某些情况下甚至可能活得更久。这才是真正需要帮助的人群。”

       帕克替尼的安全性如何？

       帕瑞替尼有着悠久而传奇的历史。在 PERSIST 计划期间，在 PERSIST-1 完成后不久，以及在 PERSIST-2 的入组和随访期间，监管机构暂停了帕克替尼的开发。这样做是因为他们在收到的初步数据中看到了出血事件和心脏事件风险增加的担忧。

       在那次暂停期间，在 PERSIST 上收集的所有数据 [到那时] 汇总在一起并提交给监管机构，结果证明，与其他药物相比，帕克替尼似乎没有增加出血或心脏事件的风险。疗法。我们知道这是一个病得很重的人群。我们知道这是一个血小板计数低的人群，他们往往会出血，这与他们接受的治疗无关。[在] 更仔细地回顾这些数据之后，对心脏和出血事件的担忧肯定会减轻，并且该药物被允许恢复试验，并继续朝着让所有患者使用的方向发展。

       在此之后实施的关键部分是 PAC203 研究中所做的：在继续研究之前[通过使用]心电图 [EKG] 和超声心动图仔细查看患者的心脏病史，并在整个治疗过程中进行监测。该研究真正侧重于研究[患者]参加试验的出血风险，并监测未来的出血情况。即使在预筛选阶段，我们也注意到，这是一个血小板计数非常低的病重人群，因此我们确实看到了相当数量的心脏和出血事件，甚至在患者接受 PAC203 研究中的药物之前就发生了。

       重要的是 [需要] 更密集的监测，以减少任何这些事件在治疗后发生的可能性。随着帕瑞替尼的发展，我们必须考虑 [所有这些]。如果您面前有一位患者，您正在考虑为其使用帕克替尼，您需要 [考虑] 患者的心脏病史。您是否需要获得心电图或超声心动图，以确保我们对他们的心脏病史进行了整理？他们的出血史是什么？我们希望更密切地监控[那些事情]。

       FDA 批准帕克替尼对这一患者群体意味着什么？

       对于任何骨髓纤维化患者来说，获得 FDA 的批准都是一件大事。不久前，还没有 FDA 批准的治疗骨髓纤维化的药物 [可用]。然后，鲁索替尼出现了，就在几年前，我们还批准了fedratinib。在过去十年中，有 2 种药物 [出现] 对这个患者群体来说是一件大事。

       在临床实践中，我们经常进行临床试验，因为 [针对我们的患者] 的治疗方法并不多。我们经常非常嫉妒我们的多发性骨髓瘤或乳腺癌同事，[他们]似乎[他们]为患者提供了无穷无尽的治疗方法。欢迎对我们的医疗设备进行任何补充——尤其是对于这一患者群体。

       正如我之前提到的，对于如何给药和治疗患有骨髓耗竭性或细胞减少性骨髓纤维化的患者，没有明确的指导。JAK 抑制存在剂量-反应曲线，因此向这些患者提供全剂量 JAK 抑制剂治疗的能力确实可以改善生活。

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