鲁索替尼(Ruxolitinib )作为骨髓纤维化的围移植治疗被安全探索
移植前给予最大剂量 10 mg ruxolitinib (Jakafi) 不仅是安全的,而且还降低了接受造血细胞移植 (HCT) 的骨髓纤维化患者发生移植物抗宿主病 (GvHD)的风险。2021 年移植和细胞治疗会议。
通常,在移植前停用鲁索替尼。然而,这有时会导致鲁索替尼戒断综合征,从而导致肾功能衰竭。来自前瞻性试点试验 (NCT02917096) 的数据发现,在移植前继续治疗是安全可行的。
该试验招募了 18 名患者,其中 6 名接受了 5 毫克鲁索替尼,12 名接受了 10 毫克鲁索替尼,每天两次,持续 100 天,从移植前 3 天开始。每位患者都实现了中性粒细胞恢复的植入。低剂量组的患者在 19 天内实现了植入,而高剂量组的患者在 16 天内实现了植入。
该方案的耐受性也很好。17% 的患者发展为 2 至 4 级 GvHD(95% CI,6%-47%)。1年总生存率为77%(95% CI,50%-91%),无进展生存率为71%(95% CI,44%-87%)。在研究过程中,4 名患者死亡。死因包括2例GvHD,其中1例为患者肝脏难治性GvHD、心脏骤停和呼吸衰竭。
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