普纳替尼治疗费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者的疗效和安全性

　　费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph + ALL) 是一种侵袭性白血病，发生于 20-40% 的成年患者。Ph + ALL 是由费城染色体 (Ph) 引起的，它由 at(9;22)(q34;q11) 相互易位组成，导致 BCR-ABL1 融合基因的形成。

　　该疾病用包含 ABL1 酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 的靶向疗法进行治疗。普纳替尼是第三代 TKI，与第一/第二代 TKI 相比，它对 ABL1 的结合亲和力更高。尽管采用普纳替尼的强化联合免疫治疗大大改善了 Ph + ALL 的预后，但普纳替尼在日本患者中的安全性和有效性尚不清楚。

　　这项回顾性研究调查了一个机构的 5 例 Ph + ALL 病例，以评估安全性和有效性。三名患者在联合普纳替尼作为诱导化疗的强化治疗后实现了深度分子反应 (DMR)。四名患者在首次完全缓解期间接受了巩固性异基因干细胞移植 (allo-SCT)。

　　4 人中有 3 人在 100 天内出现早期复发;他们随后接受了普纳替尼，三人中的一人获得了DMR。没有患者出现严重的心血管事件。该病例系列表明，浓度至少为 30 mg 的普纳替尼在日本 Ph + ALL 患者中表现出抗白血病作用。

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