依鲁替尼单药治疗有症状、既往接受过治疗的华氏巨球蛋白血症患者的长期随访

　　我们报告对既往接受过治疗的华氏巨球蛋白血症 (WM) 患者进行依鲁替尼单药治疗的关键多中心试验的长期结果和最终分析。

　　63 名有症状的患者接受了 420 mg/d 的依鲁替尼治疗，其中 2 次(范围，1 到 9 次治疗)，其中 40% 对他们之前的治疗无效。由于毒性，允许减少剂量。

　　中位随访时间为 59 个月，总体和主要缓解率分别为 90.5% 和 79.4%。在最佳反应中，中位血清免疫球蛋白 M 从 3,520 降至 821 mg/dL，骨髓疾病受累从 60% 降至 20%，血红蛋白从 10.3 升至 14.2 g/dL(所有比较P< .001)。反应受到突变 (Mut)MYD88和CXCR4状态的影响。具有MYD88Mut、野生型 (WT)CXCR4 的患者表现出较高的主要 (97.2%v68.2%;P< .0001) 和非常好的部分 (47.2%v9.1%;P< .01) 反应率和更短的主要反应时间(1.8对4.7 个月;P= .02)与MYD88MutCXCR4Mut患者相比。

　　相反，四名患有MYD88WT疾病的患者没有表现出重大反应。未达到所有患者的中位 5 年无进展生存 (PFS) 率，MYD88MutCXCR4WT和MYD88MutCXCR4MutWM患者的中位 5 年无进展生存率 (PFS) 分别为 70% 和 38%(P= .02)。在MYD88WT患者中，中位 PFS 为 0.4 年(P< .01 用于三向比较)。

　　所有患者的 5 年总生存率为 87%。至少可能相关的 1 名以上患者的≥3 级不良事件包括中性粒细胞减少症 (15.9%)、血小板减少症 (11.1%) 和肺炎 (3.2%)。8 名患者 (12.7%) 出现房性心律失常，8 名患者中有 7 名继续接受药物治疗。

　　依鲁替尼具有高度活性，可对既往接受过治疗的 WM 患者产生长期的疾病控制。治疗是可以忍受的。反应深度、主要反应时间和 PFS 受MYD88和CXCR4突变状态的影响。

扫码添加医学顾问微信了解更多，在线解答一对一贴心服务！
了解更多伊布替尼详情请访问：医康行海外医疗机构:www.yikangxing.com
医学顾问微信：yikangxing08