艾曲波帕治疗重度再生障碍性贫血儿童的效果如何？

　　背景： 马抗胸腺细胞球蛋白和环孢素的免疫抑制治疗目前仍然是缺乏人类白细胞抗原 (HLA) 相同同胞的严重再生障碍性贫血 (SAA) 儿童的标准治疗方法。血小板生成素受体激动剂艾曲波帕最近已被批准用于 2 岁及以上的 SAA 患者。然而，关于其在儿科队列中的安全性和有效性的数据有限。

　　方法： 我们对 2000 年至 2018 年间连续诊断为 SAA 的≤18 岁患者进行了回顾性研究。患者接受了标准免疫抑制治疗 (IST-Std) 或 IST 与艾曲波帕 (IST-Epag)。主要结果是开始治疗后 6 个月和 12 个月的客观反应 (OR)，包括部分和完全反应 (CR)。

　　结果： 我们确定了 16 名接受 IST-Std 和 9 名 IST-Epag 治疗的患者(9 名患者中有 7 名是前期治疗，7 名中有 2 名是在之前 IST 治疗失败后)。IST-Std 组 6 个月和 12 个月的 OR 分别为 71% 和 100%，CR 分别为 29% 和 58%。7 名接受前期 IST-Epag 治疗的患者在 6 个月和 12 个月时获得了 OR，其中 7 名患者中有 2 名 (29%) 在 6 个月和 12 个月时达到了 CR。两名先前未能通过标准 IST 的患者对艾曲波帕没有反应。在两个队列中没有观察到感染方面的显着差异。一名接受 IST-Epag 治疗的患者出现一过性 3 级转氨酶。最后，在任一队列中均未观察到阵发性夜间血红蛋白尿 (PNH) 克隆大小和细胞遗传学异常的变化。

　　结论： 在该单一机构的经验中，将艾曲波帕添加到标准 IST 具有良好的耐受性，并在 6 个月和 12 个月时产生了令人满意的血液学反应。需要更大的随访时间更长的队列来评估反应持久性。

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