艾伏尼布(Ivosidenib) 加阿扎胞苷在 IDH1+ 急性髓系白血病中显示 EFS 益处

　　使用艾伏尼布片剂 (Tibsovo) 与阿扎胞苷联合治疗可改善先前未治疗的IDH1 突变急性髓系白血病 (AML)患者的无事件生存期 (EFS)，达到 3 期 AGILE 研究的主要终点。

　　根据艾伏尼布的开发商 Servier 的新闻公告，EFS 的改进符合统计显着性的标准。还实现了完全缓解 (CR) 率、总生存期、部分血液学恢复率和完全缓解率等关键次要终点。

　　“急性髓系白血病的预后很差，特别是对于不符合强化化疗条件的新诊断患者，”施维雅制药临床开发副总裁 Susan Pandya 医学博士在一份声明中说。“艾伏尼布单药疗法有助于改变携带IDH1突变的新诊断或复发难治性 AML 成年患者的预后。AGILE 研究的这些有希望的结果支持抑制突变IDH1的额外好处在新诊断的强化化疗不合格的情况下，酶结合标准化疗。我们期待展示 AGILE 试验的完整结果，以展示艾伏尼布 与阿扎胞苷联用如何改善先前未经治疗的IDH1 突变急性髓系白血病患者的预后。”

　　考虑到艾伏尼布加阿扎胞苷治疗组与安慰剂加阿扎胞苷治疗组之间观察到的临床重要性存在显着差异，独立数据监测委员会最近建议停止参加 AGILE 研究。该研究的全部结果将在即将召开的医学大会上公布。

　　施维雅集团研发执行副总裁克劳德·伯特兰德 (Claude Bertrand) 在新闻稿中说：“AGILE 的结果代表了一项重大突破，对于处理先前未经治疗的IDH1 突变急性髓系白血病的患者来说，将是一个受欢迎的消息。”“我们期待与医学界和世界各地的监管机构分享这项研究的结果。”

　　正在进行的多中心、双盲、随机、安慰剂对照研究正在调查约 148 名初治IDH1 突变AML患者的艾伏尼布和阿扎胞苷的实验性组合。艾伏尼布中的患者每天一次口服 500 mg 联合阿扎胞苷 75 mg/m2/天，在每个周期的第一周通过皮下静脉输注给药。在对照组中，患者接受匹配剂量的安慰剂和阿扎胞苷。

　　在重新招募研究之前，符合条件的患者是年龄在 18 岁或以上、患有IDH1 突变型 AML、ECOG 体能状态为 2 或更低、肝肾功能正常的患者。

　　艾伏尼布已经是 FDA 批准的治疗方法，用于治疗IDH1 突变复发或难治性 AML 和新诊断的IDH1 突变AML，年龄≥75 岁或患有无法使用强化诱导化疗的合并症。对于先前未治疗的IDH1 突变型 AML 的患者，仍然存在对有效联合治疗的未满足的医疗需求。在 AML 之外，FDA 授予 艾伏尼布新药申请的优先审评权，该申请可作为先前治疗过的IDH1 突变胆管癌患者的潜在疗法。

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