突变异柠檬酸脱氢酶 1 抑制剂艾伏尼布（ Ivosidenib ）联合阿扎胞苷治疗新诊断的急性髓系白血病

　　艾伏尼布(Ivosidenib )是一种突变异柠檬酸脱氢酶 1 (IDH1) 酶的口服抑制剂，已被批准用于治疗IDH1 突变(mIDH1) 急性髓系白血病 (AML)。临床前工作表明，将阿扎胞苷添加到艾伏尼布可增强 mIDH1 抑制相关的分化和细胞凋亡。

　　这是一项开放标签、多中心、Ib 期试验，包括剂量探索和扩展阶段，以评估每天一次口服艾伏尼布 500 mg 与皮下注射阿扎胞苷 75 mg/m2在第 1-7 天的安全性和有效性在新诊断的 mIDH1AML患者不适合强化诱导化疗的28 天周期内。

　　23 名患者接受了艾伏尼布加阿扎胞苷(中位年龄，76 岁;范围，61-88 岁)。在> 10% 的患者中发生的治疗相关≥ 3 级不良事件为中性粒细胞减少症 (22%)、贫血 (13%)、血小板减少症 (13%) 和心电图 QT 延长 (13%)。特别关注的不良事件包括全级别 IDH 分化综合征 (17%)、全级别心电图 QT 延长 (26%) 和≥3 级白细胞增多 (9%)。

　　中位治疗持续时间为 15.1 个月(范围，0.3-32.2 个月);截至 2019 年 2 月 19 日，仍有 10 名患者在接受治疗。总缓解率为 78.3%(18/23 名患者;95% CI，56.3% 至 92.5%)，完全缓解率为 60.9%(14/23 名患者; 95% 置信区间，38.5% 至 80.3%)。中位随访 16 个月，响应者的中位反应持续时间尚未达到。12 个月生存率估计值为 82.0%(95% CI，58.8% 至 92.8%)。米IDH1间隙在骨髓单核细胞通过整经(珠，乳液，放大，磁性)数字聚合酶链反应被认为在10/14患者中(71.4%)获得完全缓解。

　　艾伏尼布加阿扎胞苷耐受性良好，预期安全性与每种药物单药治疗一致。反应是深刻而持久的，大多数完全反应者实现了 mIDH1突变清除。

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