恩曲替尼单组试验中与肿瘤无关的适应症的住院患者比较

•由于患者人数少，在罕见的适应症中，随机试验对于分子靶向药物是不可行的。

•可以将患者与以前治疗方法的比较用于评估罕见肿瘤的相对治疗效果。

•恩曲替尼是一种有效的原肌球蛋白受体激酶（TRK）抑制剂，已在全球STARTRK-2试验中证明对神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性肿瘤有效。

•恩曲替尼的中位无进展生存期比先前治疗终止前的时间更长（分别为11.2个月和2.9个月）。

•先前治疗进展的患者中约有61％对恩曲替尼有反应；66％的患者的生长调节指数≥1.3（临床上有意义的阈值）。

背景

        恩曲替尼是一种原肌球蛋白受体激酶抑制剂，基于单臂试验已被批准用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）融合阳性实体瘤。在罕见癌症中进行传统的随机临床试验是不可行的。我们进行了一项患者内分析，以评估恩曲替尼与先前​​的标准护理系统疗法的临床获益。 

方法

        在全球II期单臂STARTRK-2试验中纳入的具有局部晚期/转移性NTRK融合阳性肿瘤的患者根据先前的全身治疗和反应进行分组。关键分析采用增长调制指数[GMI; 恩曲替尼的无进展生存期（PFS）与最近的既往治疗终止时间（TTD）的比率] 比率≥1.3表示具有临床意义的疗效。其他分析调查了恩曲替尼和先前疗法的TTD和客观缓解率（ORR）。

结果

         包括71名患者；51位接受过先前的全身治疗。在38例接受既往治疗的患者中，恩曲替尼的ORR为60.5％（23/38），而最新治疗为ORR为15.8％（6/38）。PFS中位数[11.2个月；对于恩曲替尼，最近一次治疗的95％置信区间（CI）6.7 –无法估计]超过中位TTD（2.9个月； 95％CI 2.0-4.9）。从患者的GMI的分析来看，有65.8％的患者的比率≥1.3，中位数的GMI为2.53。在更严格的GMI阈值下观察到一致的结果；GMI≥1.5或≥1.8的患者占60.5％，GMI≥2.0的患者占57.9％。

结论

       恩曲替尼的ORR较高，PFS较先前治疗的TTD更长。此外，基于GMI，65.8％的患者经历了具有临床意义的获益。这项患者内分析证明了恩曲替尼在罕见的异质成年人群中的相对有效性。

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