维奈托克（Venetoclax）对新诊断的AML老年人的响应率为91％

       发表在《自然医学》杂志上的临床试验结果显示，新诊断为急性髓细胞白血病（AML）的老年人对维奈托克和阿扎胞苷联合使用的反应率为91％。在33例接受维奈托克和阿扎胞苷联合治疗的患者中，20例完全缓解（aka完全缓解），8例完全缓解，但血液计数持续偏低。在三名对治疗无反应的患者中，有两名在第一周之前由于与治疗或副作用无关的个人原因而中止了研究。

       基于这些结果，11月21日，美国食品和药物管理局（USFDA）理所当然的加速批准维奈托克治疗的病人谁是年龄75岁以上或没有资格进行密集的化疗，由于共存的医疗条件。最新的临床试验结果和科学发现将在12月1-4日在加利福尼亚州圣地亚哥举行的第60届美国血液学会（ASH）年会上发表。

       传统上，该人群中AML的诊断预后极差，中位总生存期不到一年。目前，该试验的患者中位随访时间已达到580天。由于仍有如此多的患者接受了控制性疾病的试验，因此无法预测这种新的联合治疗的平均预期获益持续时间，这意味着缓解的持续时间非常长。

     “到目前为止，治疗方案的老年患者与AML已经有限。我们将看到这个新方案中，我们将在这个人口治疗这种疾病的方法模式的转变，向前迈进，”丹尼尔A. Pollyea，MD，MS说， CU癌症中心研究员，CU医学院白血病服务临床主任，该研究的第一作者。

       阿扎胞苷是一种低剂量化疗药物，长期以来一直用于AML治疗，但收效甚微。维奈托克是Bcl-2蛋白的靶向抑制剂，于2016年获得FDA批准用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞性白血病（CLL）。目前的治疗方案包括一个疗程的阿扎胞苷，然后继续使用威尼托克。

    “这项研究中的两名患者已经停止使用所有药物已有近三年的时间，而其他仍在 治疗的患者似乎处于同一轨迹，这表明该方案在某些情况下可能是治愈性的，” Pollyea说。

      白血病干细胞依靠氨基酸代谢为其自身提供能量。作为对抗Bcl-2的作用的一部分，维奈托克（Venetoclax）阻止细胞摄取氨基酸，从而阻止这些细胞用来产生能量的机制，从而杀死这些细胞。

    “在新诊断的AML患者中，白血病干细胞绝对依赖于氨基酸代谢，但健康细胞并非如此。通过消除白血病干细胞代谢氨基酸的能力，我们可以靶向这些细胞而不会影响周围的健康组织”，乔丹说。

       限制该人群治疗选择的一个因素是与当前疗法相关的副作用的严重性。新诊断的AML最常接受强化化疗。不幸的是，尽管化学疗法对大部分白血病细胞非常有效，但白血病干细胞具有独特的抵抗化学疗法的能力，因此通常能在治疗后存活下来，从而导致复发。在该人群中单独使用阿扎胞苷可显示28％的缓解率，缓解时间为10个月。那时，治疗通常包括骨髓移植-根除患者的癌性血液系统，并使用脐带血或相配供体的血液干细胞重新植入新的血液。但是，在年龄较大和/或更虚弱的患者中，骨髓移植的耐受性较差。

      “其中许多患者无法用这种方式进行治疗，” Pollyea说。“他们很可能会死于治疗本身，弊大于利。”

       维奈托克与阿扎胞苷的联合使用不会比单独使用阿扎胞苷产生更多的副作用。

       患有IDH突变的癌症患者更有可能经历长期应答；RAS突变的患者通常会出现较短的缓解期。初步调查结果表明，治疗谁有复发以下标准治疗AML患者的是一个更艰巨的挑战，需要更多的不仅仅是维奈托克和阿扎胞苷实现显着改善的结果。

       除AML和CLL外，委内瑞拉还在临床试验中治疗癌症，包括急性淋巴细胞白血病（ALL），慢性髓样白血病（CML），T细胞淋巴瘤，非霍奇金淋巴瘤，骨髓增生异常综合症等。

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